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  • FDA 批准秋水仙碱用于治疗心包炎的孤儿药资格认

    Gloperba®是首个也是唯一一个用于预防成人痛风发作的抗痛风药物秋水仙碱液体口服剂型。...

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  • FDA 授予 NS-229 孤儿药资格

    NS-229 目前正在针对嗜酸性肉芽肿性多血管炎患者进行 2 期试验评估。...

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  • Apitegromab获脊髓性肌萎缩症治疗药物优先审评

    Apitegromab 有望成为首个也是唯一一个针对脊髓性肌萎缩症患者的肌肉靶向治疗药物。...

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  • 基因疗法治疗亨廷顿舞蹈症获突破性进展

    与外部控制相比,高剂量和低剂量 AMT-130 分别使疾病进展减缓 80% 和 30%。...

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  • 标签更新简化了 Camzyos 治疗

    符合条件的服用 Camzyos 维持期治疗的患者现在只需要每年进行两次心脏超声监测。...

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  • FDA批准Dupilumab用于治疗慢性自发性荨麻疹

    批准基于 3 期临床试验,证明 Dupixent 与安慰剂相比可显著减少瘙痒和荨麻疹。...

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  • FDA已接受优先审查阿柏西普8mg注射液的优先审查

    FDA 已为该申请设定了 2025 年 8 月 19 日的目标行动日期。...

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  • FDA批准CLD-201治疗实体瘤的IND申请

    临床前研究结果支持该 IND 用于治疗实体肿瘤,包括乳腺癌、头颈癌和软组织肉瘤。...

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  • T调节细胞产品CK0801获得FDA孤儿药资格认定

    CK0801 计划于 2025 年下半年进行注册试验。...

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  • FDA 授予 Iltamiocel 再生医学先进疗法资格

    自体细胞疗法是一种诊所内疗法,由 Cook MyoSite Inc. 开发,并由加州大学戴维斯分校健康中心进行评估。...

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