土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受优先审查用于治疗严重再生障碍性贫血的奥米度比赛的补充生物制品许可申请（sBLA）。

重型再生障碍性贫血 (SAA) 是一种罕见且危及生命的疾病，由骨髓衰竭导致循环血细胞减少所致。奥米杜比赛 (Omidubicel) 是一种烟酰胺修饰的异基因脐带血造血祖细胞疗法。该药物目前已获批，商品名为Omisirge® ，用于治疗计划在清髓性预处理后进行脐带血移植的12岁及以上成人和儿童血液系统恶性肿瘤患者，以缩短中性粒细胞恢复时间并降低感染发生率。

用于 SAA 适应症的 sBLA 得到了美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03173937 ) 的一项 1/2 期研究者发起研究的数据支持，该研究正在评估 omidubicel 对 4 至 55 岁 SAA 患者的安全性和有效性。 

队列1评估了接受奥米杜比赛和单倍体相合CD34+细胞治疗的患者，队列2评估了仅接受奥米杜比赛治疗的患者。主要终点是早期和持续性脐带植入，定义为第26天时绝对中性粒细胞计数(ANC)大于500个细胞/微升，第42天时计算得出的脐带ANC大于500个细胞/微升，并维持至第100天。 

初步结果显示，在接受奥米度比塞治疗的8例患者（队列1：3例；队列2：5例）中，7例实现了早期且持续的脐带植入，中性粒细胞和血小板的恢复时间中位数分别为10天和31天。队列2中有1例患者死于播散性腺病毒感染。其余7例可评估患者未患急性或慢性移植物抗宿主病。 

Ayrmid Ltd. 董事长兼首席执行官乔·威利博士表示：“对奥米度比塞的优先审查使我们更接近于提供一种突破性的、可能治愈严重再生障碍性贫血的孤儿药。”“我们拥有商业和医疗基础设施，可以为患有这种罕见疾病的患者推出这种疗法，我们期待在即将召开的医学会议上分享令人兴奋的临床数据。”

《处方药使用者付费法案》已为该申请设定了 2025 年 12 月 10 日的目标日期。

Ayrmid Ltd. announces FDA acceptance and Priority Review for omidubicel for the treatment of severe aplastic anemia (SAA).

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