一项 3 期试验的顶线结果公布了，该试验评估了 efgartigimod alfa-fcab 对乙酰胆碱受体结合抗体 (AChR-Ab) 血清阴性全身性重症肌无力 (gMG) 患者的疗效。 新生儿 Fc 受体阻滞剂 efgartigimod 的静脉
一项 3 期试验的顶线结果公布了，该试验评估了 efgartigimod alfa-fcab 对乙酰胆碱受体结合抗体 (AChR-Ab) 血清阴性全身性重症肌无力 (gMG) 患者的疗效。
新生儿 Fc 受体阻滞剂 efgartigimod 的静脉 (IV) 制剂目前已获批，商品名为Vyvgart ®，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成年患者的 gMG。
在 ADAPT SERON 试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06298552 ) 的 A 部分中，AChR-Ab 血清阴性 gMG（MuSK-Ab 血清阳性、LRP4-Ab 血清阳性或三重血清阴性）的研究参与者被随机分配接受每周一次的 4 次 efgartigimod IV 或安慰剂输注。
主要终点是重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 总分从基线到第 29 天的变化。要纳入试验，患者在基线时的 MG-ADL 总分必须至少为 5。
研究结果表明，与安慰剂相比，efgartigimod IV 治疗可显著改善重症肌无力 (MG-ADL) 总分，且具有统计学意义和临床意义（P = 0.0068）。试验中未观察到新的不良事件。efgartigimod 在乙酰胆碱受体抗体 (AChR-Ab) 血清阴性的重症肌无力 (gMG) 患者中的安全性与在乙酰胆碱受体抗体血清阳性的重症肌无力 (gMG)患者中的安全性一致。
北卡罗来纳大学教堂山分校医学院神经内科、医学和相关健康系神经病学（神经肌肉疾病）教授、ADAPT SERON 试验首席研究员 James F. Howard Jr 医学博士表示：“ADAPT SERON 研究是迄今为止针对 AChR-Ab 血清阴性 gMG 的最大型研究，其结果证实 Vyvgart 现在有可能成为针对 gMG 患者的一种有针对性的、有效的、安全的、必要的治疗方法，无论自身抗体状态如何。”
ADAPT SERON 试验的全部结果将在未来的医学会议上公布。据 Argenx 公司称，该研究将用于支持 Vyvgart 的扩展适应症，使其涵盖乙酰胆碱受体抗体（AChR-Ab）血清阴性的巨细胞病毒性肌炎（gMG）患者。补充生物制品许可证申请预计将于 2025 年底提交给美国食品药品监督管理局 (FDA)。
Argenx announces positive topline results from ADAPT SERON study of Vyvgart in patients with AChR-Ab seronegative gMG.
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