土耳其卫生署正规授权

Qfitlia‌（fitusiran）是赛诺菲（Sanofi）开发的全球首个‌抗凝血酶（AT）降低型小干扰RNA（siRNA）疗法‌，于2025年3月28日获美国FDA批准，用于预防或减少‌12岁及以上血友病A或B患者‌（无论是否伴有凝血因子VIII或IX抑制剂）的出血发作频率。

一、核心信息概览

通用名‌：fitusiran

商品名‌：Qfitlia®

作用机制‌：通过RNAi技术靶向降解肝细胞中抗凝血酶（AT）的mRNA，降低AT蛋白水平，从而增强凝血酶活性，恢复止血平衡。

给药方式‌：皮下注射，起始剂量为‌50mg，每两个月一次‌，每年仅需6次。

剂型规格‌：

单剂量预充式注射笔：50mg/0.5mL；

单剂量小瓶：20mg/0.2mL。

二、适应症与临床价值

适用人群‌：成人及12岁以上儿童，涵盖血友病A/B、无论是否存在VIII/IX因子抑制剂，填补了约20%-30%抑制剂患者的治疗空白。

疗效数据‌（基于ATLAS系列研究）：

无抑制剂患者年化出血率（ABR）‌降低71%‌（9.0 vs 31.4）；

有抑制剂患者ABR‌降低73%‌（5.1 vs 19.1）；

近半数患者实现‌零出血‌（31%），80%患者年出血≤1次。

三、安全性管理

黑框警告‌：存在‌血栓事件、胆囊疾病和肝毒性风险‌，需严格监测。

关键监测要求‌：

治疗前AT活性必须≥60%，否则禁用；

基线及治疗初期每月监测肝功能（AST、ALT、胆红素）至少6个月；

使用FDA批准的‌INNOVANCE®抗凝血酶检测‌作为伴随诊断工具，指导个体化剂量调整。

四、储存与使用便利性

储存条件‌：

原包装冷藏于2°C–8°C；

可在15°C–30°C室温保存最长3个月，无需冷链，适合家庭自注。

患者支持‌：提供《用药指南》和《使用说明》，支持患者或护理人员在培训后自行注射。

五、市场与可及性

年治疗费用约64.2万美元‌，但赛诺菲提供患者援助计划以降低实际负担。

中国进展‌：国家药监局（NMPA）已于2024年5月受理上市申请，预计2025年下半年完成审批，目前已纳入“关爱计划”试点。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。