Idhifa（Enasidenib）是一种针对IDH2突变型急性髓系白血病（AML）的靶向治疗药物，其作用机制和适应症如下：
一、作用机制
靶向抑制突变IDH2酶
Idhifa通过特异性结合突变的IDH2酶（如R140Q、R172K等），阻断其催化活性，从而减少致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成。
恢复细胞分化
2-HG的积累会抑制正常细胞分化并促进白血病细胞增殖，Idhifa通过降低2-HG水平，逆转表观遗传异常，诱导白血病细胞分化而非直接杀伤。
代谢调控
通过恢复α-酮戊二酸（α-KG）的正常代谢，改善细胞能量平衡
和氧化应激状态。
二、适应症
适用人群
仅用于经FDA或NMPA批准的检测方法确认存在IDH2突变的成人复发或难治性AML患者。
疗效数据
单药治疗：总体缓解率（ORR）约40%，完全缓解率（CR）19%，中位生存期8.8个月。
联合治疗：与阿扎胞苷联用可使新诊断患者的完全缓解率达100%。
三、用法与注意事项
剂量：每日口服100mg，空腹或随餐服用，需整片吞服。
不良反应：常见恶心、腹泻、胆红素升高及分化综合征（需警惕发热、呼吸困难等严重症状）
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