土耳其卫生署正规授权

Ekterly‌（通用名：‌sebetralstat‌，中文名：‌塞贝特司他‌）是全球首个获批用于治疗‌遗传性血管性水肿‌（HAE）急性发作的‌口服按需药物‌，其官方功效与适应症由美国FDA及多国监管机构核准，适用于快速缓解HAE发作症状。

官方适应症

适用人群‌：‌12岁及以上‌的成人和青少年患者。

适应病症‌：用于治疗‌遗传性血管性水肿‌（HAE）的‌急性发作‌，包括皮肤、腹部和喉部等部位的突发性、复发性肿胀。

作用目标‌：针对HAE I型和II型患者，即由‌C1酯酶抑制物‌（C1-INH）缺乏或功能障碍引起的类型。

核心功效与作用机制

作用靶点‌：Ekterly是一种‌竞争性、可逆的血浆激肽释放酶抑制剂‌，通过阻断激肽释放酶活性，抑制缓激肽的过度生成，从而减少血管通透性增加和组织液渗出，控制肿胀发展。

起效速度‌：

临床试验显示，患者在服药后中位‌1.3小时‌内即可缓解高风险部位（如喉部、腹部）的肿胀症状。

与安慰剂相比，显著缩短发作持续时间（p<0.0001）。

疗效证据‌：基于Ⅲ期‌KONFIDENT研究‌（NCT05259917），纳入110名患者、264次发作，证实其在症状缓解时间上的显著优势。

用法用量（官方推荐）

初始剂量‌：在HAE发作早期症状出现时，立即口服‌600 mg‌（2片300mg）。

追加剂量‌：若3小时后症状未缓解、加重或复发，可再服用一次‌600 mg‌。

最大剂量‌：24小时内总剂量不超过‌1200 mg‌（4片）。

服用方式‌：可与或不与食物同服，无需剂量调整（轻度肝功能损害者除外）。

特殊人群注意事项

肝功能损害‌：

轻度肝损（Child-Pugh A）：无需调整剂量。

中度肝损（Child-Pugh B）：推荐剂量为‌300 mg‌（1片），必要时可追加一次。

重度肝损（Child-Pugh C）：‌避免使用‌。

儿童患者‌：目前‌未批准用于12岁以下儿童‌，但相关研究正在进行中‌

国际学术。

妊娠与哺乳期‌：尚无足够数据支持安全性，使用前需权衡利弊。

安全性概况

常见不良反应‌：最常见为‌头痛‌（发生率≥2%），多为轻度至中度。

严重风险‌：

喉部发作：即使服药后也‌必须立即就医‌，以防呼吸道阻塞。

QT间期延长：高剂量下可能影响心电活动，合并心律失常或使用延长QT药物者需谨慎。

药物相互作用‌：

强CYP3A4抑制剂（如酮康唑）可能升高血药浓度，增加副作用风险；

强CYP3A4诱导剂（如利福平）可能降低疗效，医生可考虑临时增至900 mg（3片）。

全球批准状态（截至2026年5月）

已获批地区‌：美国、英国、欧盟、瑞士、澳大利亚、新加坡、日本等地。

中国大陆状态‌：‌尚未获批‌，但KalVista已启动中国区临床试验，未来有望通过优先审评引进。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。