土耳其卫生署正规授权

Ngenla（somatrogon-ghla）是一种用于治疗3岁及以上儿童生长激素缺乏症的长效重组人生长激素类似物‌，通过每周一次皮下注射，有效促进生长发育，减少传统每日注射的治疗负担。

该药由美国辉瑞（Pfizer）与OPKO Health合作开发，商品名为Ngenla，通用名为somatrogon-ghla，是一种融合了人类生长激素与人绒毛膜促性腺激素C端肽（CTP）的糖基化蛋白，显著延长了半衰期，实现‌每周仅需注射一次‌，极大提升了患儿及家庭的用药依从性。

核心信息要点

适应症‌：适用于因内源性生长激素分泌不足而导致生长障碍的‌3岁及以上儿科患者‌。

作用机制‌：通过与生长激素受体结合，激活下游信号通路，提升血清胰岛素样生长因子-1（IGF-1）水平，从而刺激骨骼生长和代谢功能。

推荐剂量‌：‌0.66mg/kg/周‌，根据实际体重计算，个体化调整剂量，每周固定时间皮下注射一次，注射部位可选腹部、大腿、臀部或上臂，并需轮换使用。

疗效表现‌：III期临床试验（NCT02968004）显示，在治疗52周后，Ngenla组年身高增长速度达‌10.12厘米/年‌，优于每日注射组（9.78厘米/年），达到非劣效性标准。

给药方式‌：采用一次性预充笔装置，含防腐剂，为透明无色至微黄色溶液，需配合无菌针头使用（针头不包含在包装中）。

存储与使用要求

首次使用前‌：在2°C–8°C（36°F–46°F）下冷藏，避光保存于原纸盒中。

首次使用后‌：可继续在2°C–8°C冰箱中保存，‌最长使用不超过28天‌，不可冷冻，避免剧烈摇晃或阳光直射。

操作注意‌：每次注射后应立即取下并丢弃针头，防止污染或泄漏；不使用时盖上笔帽；在笔身标签空白处记录首次使用日期，防止超期使用。

禁忌症与注意事项

Ngenla禁用于以下情况：

骨骺已闭合者

活动性恶性肿瘤

严重糖尿病视网膜病变

急性危重疾病（如心脏手术后、多发创伤）

对somatrogon-ghla或辅料过敏者

严重肥胖或有呼吸障碍的Prader-Willi综合征患者

用药期间需注意监测：

眼底变化‌：治疗前后应进行眼底镜检查，警惕颅内高压导致的视乳头水肿，一旦发现应立即停药。

血糖水平‌：尤其对糖尿病高风险患者，Ngenla可能降低胰岛素敏感性，需定期监测。

甲状腺功能‌：部分患者可能出现或加重甲状腺功能减退，需定期评估并调整替代治疗。

注射部位‌：长期在同一位置注射可能导致脂肪萎缩，务必轮换部位。

常见不良反应

发生率≥5%的不良反应包括：‌注射部位反应、鼻咽炎、头痛、发热、贫血、咳嗽、呕吐、甲状腺功能减退、腹痛、皮疹和口咽痛‌。多数为轻中度，可耐受。

全球获批情况

Ngenla已于2023年6月获美国FDA批准上市，并在欧盟、日本、加拿大、澳大利亚等‌40多个市场获批‌，目前中国尚未正式上市，具体可及性需咨询专业医疗机构。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。