Mylotarg（吉妥珠单抗奥唑米星，Gemtuzumab ozogamicin）是辉瑞（Pfizer）研发的全球首款获批上市的抗体药物偶联物（ADC），靶向治疗CD33阳性急性髓系白血病（AML），通过精准递
Mylotarg（吉妥珠单抗奥唑米星，Gemtuzumab ozogamicin）是辉瑞（Pfizer）研发的全球首款获批上市的抗体药物偶联物（ADC），靶向治疗CD33阳性急性髓系白血病（AML），通过精准递送细胞毒素杀伤癌细胞，减少对正常组织的损伤。
核心信息
药品名称：Mylotarg®（吉妥珠单抗奥唑米星）
活性成分：Gemtuzumab ozogamicin
作用机制：CD33靶向的ADC药物，由人源化IgG4单克隆抗体与细胞毒性抗生素卡利奇霉素（calicheamicin）通过可裂解连接子偶联而成。药物与CD33抗原结合后内化，在溶酶体中释放毒素，导致DNA双链断裂，诱导肿瘤细胞凋亡。
CD33表达：在约85–90%的AML患者白血病细胞中高表达，是理想的治疗靶点。
批准历史与适应症
首次批准：2000年获FDA加速批准，用于复发性AML老年患者。
撤市与重返：因III期试验未显示生存获益且毒性较高，于2010年自愿撤市；经剂量优化和新证据支持后，2017年重新获批。
当前适应症（FDA批准）：
成人新诊断CD33阳性AML：可与柔红霉素和阿糖胞苷联合使用。
复发或难治性AML患者：适用于2岁及以上儿童及成人。
后续扩展至1个月及以上儿科患者的新诊断AML。
用法用量（成人示例）
联合治疗（新诊断）：
诱导：3 mg/m²，第1、4、7天静脉输注，每次约2小时。
巩固：3 mg/m²，第1天给药，联合化疗。
单药治疗（复发/难治）：
诱导：6 mg/m²（第1天），3 mg/m²（第8天）。
继续治疗：2 mg/m²，每4周一次，最多8个周期。
预处理：用药前1小时应使用糖皮质激素、抗组胺药和对乙酰氨基酚，以降低输液反应风险。
安全性与警告
肝毒性：可能引发肝静脉阻塞（VOD/SOS），严重者可致命，尤其在造血干细胞移植前后需密切监测。
出血风险：长期血小板减少可能导致严重或致命出血（如颅内出血）。
输液反应：包括发热、寒战、低血压、呼吸困难等，需在输注期间及之后1小时内严密观察。
胚胎-胎儿毒性：动物研究显示致畸性，育龄女性及伴侣应在治疗期间及停药后6个月（女性）/3个月（男性）内采取有效避孕。
哺乳期妇女：建议治疗期间及末次给药后至少1个月内停止哺乳。
国内现状
截至目前，Mylotarg尚未在中国大陆正式上市，也未纳入医保。但已通过“临床急需药品临时进口通道”实现个案使用，如2025年上海儿童医学中心成功为难治性AML患儿完成国内首例治疗。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越藥業)
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