土耳其卫生署正规授权

Avlayah‌（通用名：tividenofusp alfa-eknm）的适应症为‌亨特综合征‌（黏多糖贮积症Ⅱ型，MPS II）的神经系统症状，适用于体重≥5kg且在出现严重神经功能障碍之前的无症状或有症状的儿童患者。

用法用量

推荐剂量‌：起始剂量为‌3mg/kg‌，每周静脉输注一次，逐步递增至维持剂量‌15mg/kg‌，每周一次。

剂量递增‌：为降低输液相关反应风险，需遵循至少4周/阶段的递增方案，直至达到维持剂量。

给药场所‌：必须在具备急救条件的医疗机构内进行，以应对可能的过敏反应。

配制与储存‌：

复溶后药液浓度为30mg/mL，可在室温（20°C–25°C）保存最多4小时；

稀释后药液（0.6–15mg/mL）应冷藏（2°C–8°C）保存，最长24小时；

从冰箱取出后需在10小时内完成输注。

安全性

黑框警告‌：存在‌严重过敏反应‌（包括过敏性休克）风险，FDA已将其列为最高级别警示。

常见不良反应‌（发生率≥20%）包括：发热、皮疹、上呼吸道感染、耳部感染、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻、头痛等。

严重风险监测‌：

贫血‌：约4%患者出现，婴幼儿中可能被判定为严重不良反应；

膜性肾病‌：少数患者出现尿蛋白升高和肾功能异常，需长期监测；

输注相关反应‌（IARs）：可通过预处理使用抗组胺药、退热药或皮质类固醇缓解。

用药限制‌：不建议与其他酶替代疗法联合使用。

总体而言，尽管存在免疫介导的安全性挑战，但临床数据显示多数反应为轻中度且可控，其在延缓神经退行性进展方面的获益远大于风险。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。