美国食品药品监督管理局 (FDA) 延长了对用于治疗亨特综合征（也称为 II 型粘多糖贮积症 (MPS II)）的 tividenofusp alfa 的生物制品许可申请 (BLA) 的审查。 MPS II 是一种罕见的 X 连锁隐性遗传
美国食品药品监督管理局 (FDA) 延长了对用于治疗亨特综合征（也称为 II 型粘多糖贮积症 (MPS II)）的 tividenofusp alfa 的生物制品许可申请 (BLA) 的审查。
MPS II 是一种罕见的 X 连锁隐性遗传疾病，由溶酶体艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (I2S) 缺陷引起，导致糖胺聚糖积聚和器官功能障碍。Tividenofusp alfa 是一种新型中枢神经系统渗透性酶替代疗法，旨在通过将艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶输送到大脑和身体来治疗 MPS II 的神经系统表现。
此次生物制品许可申请 (BLA) 包含一项开放标签、单组、1/2期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04251026）的数据，该研究评估了tividenofusp alfa在47名18岁以下MPS II型儿科患者中的安全性、药代动力学和药效动力学。中期结果显示，tividenofusp alfa治疗显著降低了中枢神经系统和外周疾病生物标志物，包括脑脊液和尿液中的硫酸乙酰肝素以及神经丝轻链，使其达到正常或接近正常水平。
FDA 要求延期，是为了审查 Denali 在标准审查流程中提交的最新临床药理学信息。值得注意的是，该公司强调，更新的信息不会影响生物制品许可申请 (BLA) 的临床药理学或获益风险结论，并且没有要求提供有关安全性、有效性或生物标志物的额外数据。
Denali Therapeutics首席执行官Ryan Watts博士表示：“我们感谢FDA在整个审查过程中的持续合作。我们将继续为tividenofusp alfa的潜在获批和商业上市做好准备。”
新的《处方药用户付费法案》已为该申请设定了 2026 年 4 月 5 日的目标日期。
参考来源：Denali Therapeutics announces FDA review extension of BLA for tividenofusp alfa for the treatment of MPS II (Hunter Syndrome). News release.
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