土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受优先审查 Orca-T 的生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗包括急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病和骨髓增生异常综合征在内的血液系统恶性肿瘤。

Orca-T是一种异基因T细胞免疫疗法，由纯化的调节性T细胞、造血干细胞和源自外周血的常规T细胞组成。此次生物制品许可申请（BLA）的提交基于随机、开放标签、3期PRECISION-T试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT05316701）的数据，该试验在接受异基因移植治疗恶性血液病的患者中评估了Orca-T的疗效。

研究参与者（N=187；中位年龄43.5岁）按1:1的比例随机分配，分别接受Orca-T联合他克莫司单药治疗或异基因造血干细胞移植（alloHSCT）联合他克莫司和甲氨蝶呤治疗。两组均接受清髓性预处理，并使用亲缘或非亲缘匹配的供体。

研究结果显示，与异基因造血干细胞移植相比，Orca-T 在 1 年时显著提高了无中度至重度慢性移植物抗宿主病 (cGvHD) 的生存率（主要终点；无 cGvHD 的生存率：78% vs 38%；风险比 [HR]，0.26；P <.00001）。

结果还显示，Orca-T组1年总生存率为94%，alloHSCT组为83%（HR，0.49；P = 0.11823）。Orca-T组的中度至重度慢性移植物抗宿主病（cGvHD）累积发生率低于alloHSCT组（13% vs 44%；HR，0.19；P < 0.00002）。

值得注意的是，1年时，探索性终点显示，Orca-T组和alloHSCT组的无复发生存率分别为76%和74%（HR，0.80；P = 0.49）。非复发死亡率的累积发生率分别为3%和13%，3级或4级急性移植物抗宿主病（GvHD）的累积发生率分别为6%和17%。

安全性方面，Orca-T组6%的患者出现4级及以上感染，alloHSCT组10%的患者出现4级及以上感染。未发现新的安全问题。

Orca Bio联合创始人兼首席执行官Nate Fernhoff博士表示：“Orca-T生物制品许可申请（BLA）的获批标志着我们能够提供一流疗法的关键时刻，该疗法旨在提高患者在避免移植物抗宿主病等并发症的情况下的生存率。在积极的3期临床数据的支持下，今天的监管里程碑反映了对Orca-T转化潜力的重要认可。”

《处方药使用者付费法案》已将申请生效日期设定为 2026 年 4 月 6 日。

参考来源：Orca Bio announces FDA acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for Orca-T® to treat hematological malignancies.

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