土耳其卫生署正规授权

2025年3月28日，美国食品药品监督管理局批准 Qfitlia（fitusiran）用于常规预防，以预防或减少 12 岁及以上患有血友病 A 或血友病 B 的成人和儿童患者的出血发作频率，无论是否带有因子 VIII 或 IX 抑制剂（中和抗体）。

FDA 药品评估与研究中心非恶性血液病科副主任 Tanya Wroblewski 医学博士表示：“Qfitlia 的获批对血友病患者意义重大，因为它的给药频率比其他现有治疗方案更低。这一新的治疗方案彰显了我们为改善血友病患者生活所做出的持续努力。”

血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII (FVIII)或IX (FIX)功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。患有这些血友病的患者无法正常凝血，并且在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。他们还可能出现肌肉、关节和器官的自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常可以通过按需、间歇性治疗或预防性治疗来控制，使用含有FVIII或FIX的产品，或模拟某种因子的产品。

Qfitlia 并不能替代缺失的凝血因子。相反，它会减少一种叫做抗凝血酶的蛋白质的含量，从而增加凝血酶（一种对血液凝固至关重要的酶）的含量。

Qfitlia 每两个月皮下注射一次。注射剂量和频率将根据已获FDA批准的INNOVANCE抗凝血酶伴随诊断检测进行调整。该伴随诊断旨在监测并通过告知注射剂量和频率，使抗凝血酶活性达到目标范围，从而降低出血风险和过度凝血风险。

FDA已将INNOVANCE抗凝血酶检测的批准授予西门子医疗诊断有限公司。

两项多中心随机临床试验评估了 Qfitlia 的疗效和安全性，这两项试验共招募了 177 名患有血友病 A 或血友病 B 的成年和儿童男性患者。

在第一项研究中，参与者具有 FVIII 或 FIX 的抑制性抗体，并且之前曾接受过称为“旁路剂”的出血按需治疗。

在第二项研究中，参与者没有 FVIII 或 FIX 的抑制性抗体，并且之前曾接受过凝血因子浓缩物的按需治疗。

在这两项随机试验中，参与者每月接受固定剂量的 Qfitlia 或根据需要接受常规的按需治疗（旁路剂或凝血因子浓缩物），持续九个月。固定剂量的 Qfitlia 未获批准，因为它导致某些患者凝血过度。

随后，受试者进入了一项长期延伸研究，根据抗凝血酶活性的定期测量结果，接受可调整剂量的 Qfitlia 治疗。

该基于抗凝血酶的给药方案是已获批准的给药方案。通过比较长期延伸研究期间采用该 Qfitlia 给药方案的患者与两项随机临床试验的按需对照数据，确定了采用该抗凝血酶给药方案的 Qfitlia 的疗效。

Qfitlia 疗效的主要指标是治疗出血的估计年化出血率。在接受基于抗凝血酶的 Qfitlia 给药方案的含有抑制剂的受试者中，与接受按需旁路药物治疗的受试者相比，估计年化出血率降低了 73%。

在接受基于抗凝血酶的 Qfitlia 给药方案的不含抑制剂的受试者中，与接受按需凝血因子浓缩物治疗的受试者相比，估计年化出血率降低了 71%。

Qfitlia 含有黑框警告，警告患者可能存在血栓事件（血液凝固）和胆囊疾病（部分患者需要切除胆囊）。

Qfitlia 还含有肝毒性警告，建议患者在开始使用 Qfitlia 治疗或增加 Qfitlia 剂量后，至少在六个月内每月监测一次肝功能检查。

Qfitlia 最常见的副作用是病毒感染、普通感冒症状（鼻咽炎）和细菌感染。

参考来源：

美国食品药品监督管理局。FDA批准用于治疗A型或B型血友病的新型疗法，无论是否含凝血因子抑制剂。2025年3月28日。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。