马萨诸塞州剑桥--( BUSINESS WIRE )--领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受该公司针对vutrisiran的补充新药申请(sNDA)的审查。
马萨诸塞州剑桥--( BUSINESS WIRE )--领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受该公司针对vutrisiran的补充新药申请(sNDA)的审查。
Vutrisiran是一种用于治疗伴有心肌病的ATTR淀粉样变性(ATTR-CM)的在研RNAi疗法。
鉴于该公司使用了优先审查凭证，FDA根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA)设定的目标行动日期为2025年3月23日。
FDA已告知该公司，目前不打算召开咨询委员会会议来审查该申请。
Vutrisiran 是AMVUTTRA® 的通用名，目前已获 FDA 批准用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (hATTR-PN) 引起的多发性神经病。
通过快速敲低突变型和野生型转甲状腺素蛋白 (TTR)，vutrisiran 解决了转甲状腺素蛋白淀粉样变性 (ATTR) 的根本病因。
如果获得批准，vutrisiran 将成为美国首个获批同时治疗 hATTR 引起的多发性神经病和 ATTR 淀粉样变性引起的心肌病的药物。
Alnylam 首席医疗官 Pushkal Garg 医学博士表示：“我们很高兴 FDA 接受了 vutrisiran 的补充新药申请 (sNDA)，用于治疗伴有心肌病的 ATTR 患者——这是一种进展缓慢、使人衰弱并最终致命的疾病。在 HELIOS-B 试验中，与安慰剂相比，vutrisiran 治疗改善了心血管结局、生存率、病情进展和生活质量，该研究对象反映了目前接受大量背景治疗的患者群体。我们期待与 FDA 合作，支持其对该申请的审查，并在明年初将 vutrisiran 带给美国的 ATTR-CM 患者。”
此次向FDA提交的补充申请基于HELIOS-B研究的积极结果。HELIOS-B是一项针对ATTR-CM患者的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心3期临床试验。
该研究表明，vutrisiran对ATTR-CM患者的死亡和心血管事件结局、功能能力和生活质量均有良好作用。这些治疗效果是在大量标准治疗的基础上观察到的。
Vutrisiran表现出令人鼓舞的安全性和耐受性，与该药物的既定特性一致。该研究的详细结果已在欧洲心脏病学会大会上公布，并于2024年8月30日同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
《处方药使用者付费法案》已为该申请指定了 2025 年 3 月 23 日的目标日期。
参考来源：
Alnylam announces US Food and Drug Administration acceptance of supplemental New Drug Application for vutrisiran for the treatment of ATTR amyloidosis with cardiomyopathy. News release. Alnylam. November 25, 2024.
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越药业)
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