土耳其卫生署正规授权

Vykat XR 预计将于 2025 年 4 月上市。美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Vykat™ XR（二氮嗪胆碱）用于治疗患有普拉德-威利综合征 (PWS) 的成人和 4 岁及以上儿童患者的暴食症。

关于普瑞德-威利综合征（PWS）

PWS 是一种罕见的遗传性神经发育障碍，全球约有50,000名患者。其主要特征包括肌张力低下、发育迟缓、认知障碍以及持续性的暴食症，后者常导致严重的肥胖和相关并发症。

Vykat XR 的问世为PWS患者及其家庭带来了新的希望。

Vykat XR 含有二氮嗪胆碱（二氮嗪的结晶盐）的缓释制剂。虽然其确切作用机制尚不清楚，但据信，对于普拉德-威利综合征患者，二氮嗪胆碱通过激活下丘脑中三磷酸腺苷敏感的钾通道来减少食欲过盛。

此项批准基于一项为期16周的3期双盲、安慰剂对照、随机撤药研究的数据。该研究是在二氮嗪胆碱缓释剂的开放标签研究期之后进行的。患有嗜食症和PWS的受试者被随机分配接受二氮嗪胆碱缓释剂（n=38）或安慰剂（n=39）治疗。

主要终点是使用临床试验嗜食问卷 (HQ-CT) 总分评估从基线到第 16 周的嗜食症变化。HQ-CT 是一种用于测量食物相关关注和行为症状的工具。评分范围为 0 至 36 分，分数越高，嗜食症和食物相关行为的总体严重程度越高。

研究结果显示，与接受二氮嗪胆碱缓释剂治疗的患者相比，接受安慰剂治疗的患者食欲旺盛症状显著恶化（HQ-CT 总分，最小二乘均值差：-5.0 [-8.1, -1.8]）。参与本研究前，患者已接受双盲和/或开放标签二氮嗪胆碱缓释剂治疗，平均疗程为 3.3 年。

治疗中报告的最常见不良反应是多毛症、水肿、高血糖和皮疹。

Vykat XR 为缓释片，提供 25 毫克、75 毫克和 150 毫克三种剂量规格。

开始治疗前，应检测空腹血糖和糖化血红蛋白 (HbA1c)；建议在治疗期间和调整剂量时监测两者。

Vykat XR 的推荐剂量基于体重；每日口服一次。由于出现不良反应（例如空腹血糖和 HbA1c 升高、液体超负荷）或同时服用强效 CYP1A2 抑制剂，可能需要调整剂量。

佛罗里达大学盖恩斯维尔分校儿科内分泌学教授、Vykat XR 临床开发项目首席研究员 Jennifer Miller 医学博士在评论此次获批时表示：“我很高兴 Vykat XR 能够帮助治疗暴食症，这是普拉德-威利综合征最严重、最危及生命的症状。患者的家人就像被囚禁在家中，因为他们需要全天候持续的密切关注，并且进食渠道完全受限。”

参考来源：

Soleno Therapeutics宣布美国FDA批准Vykat™ XR用于治疗普拉德-威利综合征引起的食欲过盛。2025年3月26日。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。