土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Vanrafia ®（阿曲生坦），用于降低患有原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IgAN) 且病情有快速进展风险的成年人的蛋白尿，通常尿蛋白与肌酐比率 (UPCR) 大于或等于 1.5g/g。

IgAN 的发病机制被认为是由内皮素 (ET)-1 肽通过 ET A受体驱动的。内皮素受体拮抗剂阿曲生坦 (Atrasentan) 对 ET A受体的选择性高于 ET B受体，有望降低 IgAN 患者的蛋白尿。

阿曲生坦的加速批准基于一项随机、双盲、安慰剂对照的ALIGN试验。

该试验入组了经活检证实的原发性IgAN成年患者，其估算肾小球滤过率(eGFR)至少为30毫升/分钟/1.72平方米，尿蛋白至少为1克/天，并持续服用稳定剂量的最大耐受剂量肾素血管紧张素系统(RAS)抑制剂。

该研究包括一个主要队列和一个探索性队列，探索性队列纳入了服用稳定剂量钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂(SGLT2i)的患者。

研究参与者按1:1的比例随机分配，每日一次服用0.75毫克阿曲生坦或安慰剂，同时接受支持治疗（最大耐受剂量且稳定的RAS抑制剂）。主要终点是36周时UPCR（取自24小时尿液样本）较基线的下降百分比。

疗效分析基于主要队列中前270名完成36周随访的患者。结果显示，在第36周，阿曲生坦治疗组UPCR降低38%（95% CI, 32-44），而安慰剂组UPCR降低3%（95% CI, -7, 12）（差异为36% [95% CI, 26-45]；P < .0001）。 治疗对 UPCR 的影响在所有亚组（包括年龄、性别、种族和基线疾病特征）以及探索性 SGLT2i 队列中都是一致的。

斯坦福大学医学中心肾病学医学教授、肾小球疾病中心主任、医学博士、美国内科医师学会会员（FACP）Richard Lafayette，同时也是Vanrafia ALIGN研究的研究员和指导委员会成员表示，“今天的批准对于IgA肾病患者来说是一个重要的里程碑，它提供了一种新的治疗方案，可以无缝整合到他们现有的治疗计划中，无需REMS，”

“Vanrafia是一种选择性ET A受体拮抗剂，可有效降低蛋白尿，而蛋白尿是IgA肾病（IgAN）的一个主要危险因素。早期采取果断措施对于改善这些患者（这些患者往往进展为肾衰竭）的预后至关重要。”

阿曲生坦的传统批准将基于正在进行的 ALIGN 研究，该研究正在评估阿曲生坦对减缓肾脏疾病进展的效果，以第 136 周的 eGFR 下降来衡量。

据诺华公司称，eGFR 数据预计将于 2026 年公布。

Vanrafia 的规格为 0.75 毫克片剂。

Vanrafia 的处方信息包含一项黑框警告，警告称其可能存在胚胎-胎儿毒性；该产品禁用于孕妇。

治疗期间报告的最常见不良反应是外周水肿和贫血。该产品预计将在未来几周内通过专业药店上市。

参考来源：

1. 诺华公司获得FDA加速批准Vanrafia®（阿曲生坦），这是首个也是唯一一个用于降低原发性IgA肾病（IgAN）蛋白尿的选择性内皮素A受体拮抗剂。新闻稿。诺华。2025年4月2日。

2. Vanrafia。包装说明书。诺华；2025年4月3日。

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