土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Fabhalta ® (iptacopan) 用于治疗患有补体 3 肾小球病 (C3G) 的成年人，以减少蛋白尿。

在C3G患者中，补体旁路途径的过度激活会导致肾小球内C3裂解，从而引起C3沉积和炎症。通过与B因子结合，iptacopan可抑制旁路途径，从而靶向被认为是C3G的根本病因。

iptacopan 获批用于降低自体肾 C3G 成年患者蛋白尿，其依据是随机、双盲、安慰剂对照的 3 期 APPEAR-C3G 试验的数据。

该研究纳入了经活检确诊的自体肾 C3G 患者，其尿蛋白肌酐比 (UPCR) 至少为 1g/g，估计肾小球滤过率 (eGFR) 至少为 30mL/min/1.73m2 。基线时，患者需服用最大耐受剂量的肾素-血管紧张素系统抑制剂，并可选择服用皮质类固醇和/或霉酚酸酯/钠。

研究结果显示，与安慰剂组相比，iptacopan 组 24 小时 UPCR 较基线降低 35%。完成 6 个月开放标签治疗期后，最初随机分配至 iptacopan 并继续接受治疗的患者在 12 个月时仍保持 24 小时 UPCR 的降低水平。从安慰剂组转为使用 iptacopan 的患者 24 小时 UPCR 的降低水平与最初随机分配至 iptacopan 的患者相似。

数据还显示，与安慰剂组相比，接受iptacopan治疗的患者达到复合肾脏终点（次要终点）的概率高出7倍。复合肾脏终点定义为24小时UPCR较基线至少降低50%，且6个月时eGFR较基线稳定或改善（eGFR降低≤15%）。30%接受iptacopan治疗的患者24小时UPCR较基线至少降低50%，而安慰剂组仅为6%。6个月时，iptacopan组和安慰剂组分别有90%和89%的患者达到eGFR较基线稳定或改善。

爱荷华大学儿科-肾病学教授、Fabhalta APPEAR-C3G 研究联合研究员、医学博士、MSA、FASN Carla Nester 在评论此项批准时表示：“C3G 是一种使人衰弱的疾病，常影响年轻人，影响其身心健康的诸多方面，而我们之前的治疗方案都面临着巨大的挑战。Fabhalta 的获批对整个 C3G 领域而言具有历史意义，因为现在，我们首次拥有了一种被认为能够治疗该疾病潜在病因的疗法，这有望为患者带来新的治疗标准。”

C3G 试验中报告的最常见不良反应是鼻咽炎和病毒感染。

Fabhalta 的处方信息包含一项黑框警告，提示该药物可能增加由荚膜细菌（包括肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌和乙型流感嗜血杆菌）引起的严重且危及生命的感染风险。

鉴于此风险，Fabhalta 仅通过名为Fabhalta REMS的受限项目提供。建议接种针对荚膜细菌的疫苗或进行抗菌药物预防（对于未及时接种疫苗的患者）。

该治疗禁用于尚未治愈的严重感染患者。

Fabhalta 还适用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和原发性免疫球蛋白 A 肾病的成年人。

参考来源：

Novartis receives third FDA approval for oral Fabhalta® (iptacopan) – the first and only treatment approved in C3 glomerulopathy (C3G). News release. Novartis. March 20, 2025.

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