土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 CK0801 孤儿药资格（ODD），该药物是由 Cellenkos Inc. 开发的用于治疗再生障碍性贫血的同种异体调节性 T 细胞（Treg）疗法。

CK0801在骨髓衰竭综合征治疗领域潜力更广

除再生障碍性贫血外，该 I 期研究还纳入了骨髓纤维化和骨髓增生异常综合征患者。在这些患者中，CK0801 带来了显著的改善，包括症状缓解、无需输血，甚至有一例患者在接受异基因干细胞移植后获得完全缓解。

关于再生障碍性贫血
再生障碍性贫血(AA)是一种罕见且严重的疾病，患者骨髓无法产生足够的血细胞，从而导致出血、感染和疲劳等严重并发症。目前的治疗方法包括免疫抑制疗法、生长因子疗法和干细胞移植，但对许多患者而言往往效果不佳或不合适。CK0801 提供了一种有前景的新方法，利用 Treg 细胞来恢复免疫平衡并促进骨髓功能。

骨髓衰竭综合征的疗效

在一项I期剂量递增试验（NCT03773393）中，CK0801显示出对骨髓衰竭综合征（包括再生障碍性贫血（n=4）、骨髓纤维化（n=4）和发育不良性骨髓增生异常（n=1））患者有效的迹象，这些患者对既往治疗的疗效不佳。该治疗在门诊进行，研究人员表示，起始剂量分别为每公斤理想体重1×10^6 个细胞 （n=3）、3×10^6个细胞 （n=3）和10×10^6 个 细胞（n=3）。

重要的是，9例患者均未出现输液反应、3级或4级严重不良事件 (AE) 和剂量限制性毒性。研究人员测量了12个月时的疗效；到此终点，CK0801 在4例再生障碍性贫血患者中分别有3例和4例骨髓纤维化患者中分别诱导了客观部分缓解。在4例使用 CK0801 之前依赖输血的患者中，有3例实现了输血依赖。一项关键进展是，未观察到感染增加，未见白血病转化，也未见死亡病例，但研究人员指出，观察时间有限。

再生障碍性贫血治疗的注意事项

再生障碍性贫血是一种罕见且严重的疾病，患者的骨髓无法产生足够的血细胞，这可能导致严重的并发症，包括疲劳、感染和出血。该疾病的进展速度和严重程度各不相同，因此难以监测和诊断。虽然血液和骨髓移植或输血是潜在的治愈性治疗选择，但这些方法可能会给患者带来负担，因此有必要研究诸如 CK0801 之类的新型治疗模式，以改善先前疗法后的疗效。

在CK0801获批用于治疗再生障碍性贫血的可能情况下，药剂师在再生障碍性贫血患者的管理中发挥着重要作用，他们还需要与治疗提供者和临床医生进行协调。患者通常需要频繁就诊于初级保健医生进行监测和血液筛查；药剂师作为患者护理团队中的一线人员，可以协助患者就病情发展提供咨询。他们还可以推荐相关药物，以缓解再生障碍性贫血的一些不良反应。

Cellenkos 的高管在新闻稿中表示，CK0801 正在推进一项注册试验，旨在支持其未来获得监管机构批准用于治疗输血依赖性再生障碍性贫血。对于对其他疗法无反应的患者，这种非免疫抑制疗法的出现可能代表着贫血治疗领域的重大变革，并可能应用于其他贫血和血液病。

参考来源：‘Cellenkos. Cellenkos announces US FDA orphan drug designation granted to CK0801 (allogeneic cord blood derived T regulatory cell product) for treatment of aplastic anemia. PR Newswire. Pu’

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