土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准ISTURISA®（奥西洛司他）的补充新药申请（sNDA），用于治疗无法手术或无法治愈的库欣综合征成人患者的内源性皮质醇增多症。此前，该药物已被用于治疗库欣病（库欣综合征的一种亚型）。

Isturisa是一种皮质醇合成抑制剂。通过阻断 11-β-羟化酶（该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最后一步），该药物有望使库欣综合征患者的高皮质醇血症恢复正常。

据Recordati称，此次扩大批准是基于一项涵盖350多名患者的广泛临床开发项目的数据。LINC6试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05382156）在真实世界环境中评估了奥西洛司他治疗内源性库欣综合征患者的长期安全性和有效性。

根据患者需求，研究对象接受不同剂量的奥西洛司他治疗。一年期中分析结果显示，奥西洛司他耐受性良好，乏力和呕吐是最常见的治疗相关不良事件（均为5.5%）。

疗效结果显示，平均尿游离皮质醇（mUFC）、血清皮质醇和深夜唾液皮质醇（LNSC）均在早期得到改善。3 个月后，分别有 71.4%、69.2% 和 50% 的患者 mUFC、血清皮质醇和 LNSC 恢复正常。

关于库欣综合征的内源性皮质醇血症

皮质醇增多症（hypercortisolemia）以皮质醇水平升高为特征，是内源性库欣综合征的根本病因，库欣综合征是一种罕见而严重的疾病，由任何原因（垂体性和非垂体性）引起的皮质醇过量分泌。库欣病（库欣综合征的一种亚型）是由于垂体（ACTH，促肾上腺皮质激素）对肾上腺的过度刺激而导致皮质醇升高。皮质醇升高可导致多种相关疾病和并发症，例如体重增加、高血糖、高血压、骨质疏松症、皮肤变薄脆弱易擦伤、肌肉无力、抑郁、焦虑和易怒。如果库欣综合征中的内源性皮质醇增多症得不到治疗，可导致严重的并发症和疾病，包括糖尿病、骨质疏松症、心血管问题，甚至由于免疫系统受到抑制而增加感染风险。

关于 ISTURISA ®

ISTURISA ®是一种皮质醇合成抑制剂，其作用机制是抑制 11β-羟化酶的产生，而 11β-羟化酶是肾上腺皮质醇生物合成最后一步的酶。ISTURISA ®还在美国以外的多个国家/地区获批用于治疗内源性库欣综合征患者，包括欧盟（2020 年 1 月）和中国（2024 年 9 月）。ISTURISA ®已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药资格认定，用于治疗内源性库欣综合征。

参考来源：‘Recordati: FDA grants Isturisa® (osilodrostat) expanded indication for the treatment of endogenous hypercortisolemia in patients with Cushing’s syndrome. News release. Recordati. April 16, 2025.’

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