土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）扩大了 Valtoco®（地西泮鼻喷雾剂）的批准范围，使其能够用于治疗 2 岁以下癫痫患者的间歇性、刻板性频繁发作（即丛集性癫痫发作、急性反复性癫痫发作），这些发作与患者通常的癫痫发作模式不同。此前，该药物的适应症为 6 岁及以上患者。

VALTOCO 是一种专有制剂，采用吸收增强技术 INTRAVAIL®，可实现地西泮的无创、增强型鼻腔给药。此前，Neurelis 的 VALTOCO 鼻腔制剂已获得 FDA 的认可，其临床疗效优于地西泮的直肠凝胶制剂，因此获得了孤儿药独占权认定。

临床研究

此项批准基于一项 1/2a 期临床研究的数据，该研究评估了该药物的安全性和药代动力学，结果表明该药物对于频繁发作的癫痫发作安全有效且易于给药。研究人员纳入了 2 至 5 岁患有癫痫和癫痫丛集性发作的患者，开展了一项开放标签、单剂量给药的研究，安全期为 180 天。剂量根据患者的体重确定，并向护理人员提供鼻喷雾剂，以便根据需要立即治疗癫痫丛集性发作。患者记录癫痫发作和给药日记，并于第 30、90 和 180 天返回研究地点。

共纳入 35 名患者，其中 31 名完成了 180 天的安全期。平均年龄为 3.9 岁，共注射了 299 剂药物。共有 24 名患者出现治疗中出现的不良事件（AE），其中10名患者出现严重 AE，但均与治疗无关。7 名患者报告了治疗相关 AE。仅有 1 名患者出现修复性抑郁，但未被认为与治疗相关。据研究人员称，没有治疗相关 AE 导致停药或死亡。

此前，在另一项研究 ( NCT02721069 ) 中，研究人员发现最常见的治疗相关不良事件包括鼻腔不适、头痛、味觉障碍、鼻出血和嗜睡。仅有 7.9% 的患者出现鼻腔刺激症状，研究人员确认鼻喷雾剂总体上是安全的，且与直肠给药的地西泮疗效相当。研究人员表示，仅 12.6% 的癫痫发作需要使用第二剂。

波士顿儿童医院癫痫和临床神经生理科定位实验室主任、哈佛医学院神经病学副教授 Jurriaan M Peters 医学博士、哲学博士在一份声明中表示：“对于频繁癫痫发作的儿童，目前的治疗标准是直肠给药来止住癫痫，这对护理人员和患儿来说都是一个重大挑战。批准一种可立即使用的鼻内地西泮药物用于这一年龄段的儿童，即使在癫痫发作期间也可以随时使用，这对癫痫界来说是一个重要的进步。”

Valtoco 不适用于新生儿或婴儿，因为已观察到与地西泮合用会导致中枢神经系统长期抑制。此外，像 Valtoco 这样含有苯甲醇的药物，已发现会导致早产儿和低出生体重婴儿出现严重不良反应，包括喘息综合征。

参考来源：‘Neurelis announces FDA approval for immediate use seizure medication Valtoco (diazepam nasal spray) in ages 2 to 5. News release. Neurelis. April 16, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。