土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 PBGENE-HBV 快速通道资格，这是一种针对成人慢性乙型肝炎患者的试验性基因编辑疗法。

PBGENE-HBV 旨在通过消除病毒持续存在的关键来源——HBV cccDNA（共价闭合环状DNA），并灭活肝细胞中整合的 HBV DNA，从而有望治愈慢性乙型肝炎病毒（HBV）。该药物的临床前数据以及早期临床数据均证实了其抗病毒活性，并支持其获得 FDA 快速通道资格认定。

PBGENE-HBV 目前正在 I 期 ELIMINATE-B 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT06680232）中对大约 45 名 HBeAg 阴性慢性乙型肝炎患者进行评估。试验的初步结果显示，PBGENE-HBV 在以最低剂量水平进行 3 次静脉注射中的第一次给药后，3 名参与者中的 2 名（队列 1）的乙肝表面抗原（HBsAg）降低。

据Precision BioSciences称，3名受试者的感染年龄、感染持续时间和乙肝表面抗原（HBsAg）水平各不相同。接受治疗的受试者均未出现2级或以上治疗相关不良事件。

关于乙型肝炎：

乙肝是美国发病率最高的疾病，也是全球死亡的主要原因，目前尚无治愈方法。尽管已有获批的抗病毒疗法，但据估计全球仍有3亿人患有慢性乙肝，美国有100万至200万人。据估计，15%至40%的乙肝病毒感染者可能会出现并发症，例如肝硬化、肝功能衰竭或肝癌（肝细胞癌），这些并发症是乙肝相关死亡的主要原因。

慢性乙肝感染的主要驱动因素是 HBV cccDNA 的持续存在以及 HBV DNA 在肝细胞中整合到人类基因组中，而肝细胞是晚期乙肝表面抗原（HBsAg）的主要来源。目前，针对 HBV 感染患者的治疗包括以降低循环 HBV DNA 为指标，实现长期病毒抑制的药物，但这些疗法无法根除 HBV cccDNA，很少实现功能性治愈，并且需要终身服药。

参考来源：‘Precision BioSciences receives US FDA Fast Track designation for PBGENE-HBV, a first-in-class gene editing therapy designed to eliminate the root cause of chronic hepatitis B. News release. Precision BioSciences. April 15, 2025.’

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