土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 emactuzumab 快速通道资格，用于治疗不适合手术或无法从手术中受益的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。

TGCT 是一种罕见的非恶性肿瘤，但生长迅速，主要发生在滑膜、腱鞘和滑囊膜上，主要发生在膝关节、髋关节和踝关节，由脑脊液-1（CSF-1）过量分泌引起。该疾病是一种慢性致残性疾病，会导致患者受累关节功能丧失，并伴有疼痛、僵硬和活动范围受限。TGCT 获得 FTD 认证是基于 1/2 期临床研究的数据，这些研究表明该药物可快速、有效地缩小肿瘤，疗效持久，且安全性可控。Emactuzumab 此前也已获得欧洲药品管理局的孤儿药项目认定。

关于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）

腱鞘巨细胞瘤（TGCT），以前称为色素绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种影响关节和肌腱软组织内层的肿瘤。根据世界卫生组织（WHO）的分类，TGCT 被归类为纤维组织细胞肿瘤，并根据生长模式（局限性和弥漫性）和位置（腱鞘、关节内和关节外型）进行细分。TGCT 具有局部破坏性，并且可能具有侵袭性。该疾病会导致严重的关节疼痛、僵硬、功能丧失和生活质量下降。虽然大多数患者都会接受手术，但超过 50% 的弥漫性 TGCT 患者会在三年内出现肿瘤复发。如果不及时治疗，TGCT 会导致关节畸形、退行性变，严重的情况下甚至需要关节融合术或截肢。

关于CSF-1和Emactuzumab

CSF-1（巨噬细胞集落刺激因子）是一种与CSF-1受体（CSF-1R）结合的细胞因子，该受体在巨噬细胞和其他免疫细胞上表达。Emactuzumab是一种靶向CSF-1R的人源化IgG1单克隆抗体，旨在抑制和清除肿瘤组织中的巨噬细胞。Emactuzumab最初由罗氏公司开发，在睾丸肿瘤细胞（TGCT）的临床研究中已显示出显著疗效，包括约71%的客观缓解率、快速的肿瘤缩小、功能改善、良好的耐受性和可控的安全性。Emactuzumab也可能用于治疗其他巨噬细胞驱动的疾病，SynOx正在积极探索这些领域的进一步开发机会。

有关正在进行的注册第 3 阶段 TANGENT 研究的更多详细信息，可在 ClinicalTrials.gov（标识符：NCT05417789）上找到。

SynOx Therapeutics 首席医疗官 Elyse Seltzer 医学博士表示：“emactuzumab 获批用于治疗 TGCT 患者，突显了该疾病对患者造成的毁灭性打击，以及对新型治疗方案的迫切需求。基于我们迄今为止的临床工作，我们相信 emactuzumab 具有巨大的潜力，能够满足关键的患者需求，它能够提供有效的短期治疗，快速起效，疗效持久，使 TGCT 患者能够更好地控制病情，继续生活。”

参考来源：‘SynOx Therapeutics receives Fast Track designation from US Food and Drug Administration for emactuzumab for tenosynovial giant cell tumours (TGCT). News release. SynOx Therapeutics. April 14, 2025.’

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。