美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Soleno Therapeutics 公司的 Vykat XR（二氮嗪胆碱）缓释片，用于治疗四岁及以上患有普拉德-威利综合征（PWS）患者的暴食症。该批准是基于 III 期 C602-RWP 研究的疗效结果，是美国首个获批用于治疗该适应症的药物。Soleno预计VYKAT XR将于2025年4月开始在美国上市。
Soleno 首席执行官、医学博士 Anish Bhatnagar 在一份新闻稿中表示：“Vykat XR 的获批对 Soleno 来说是一个重要的里程碑，更重要的是，对 PWS 患者群体来说，他们此前一直没有其他选择来治疗这种疾病最具破坏性的方面。我们衷心感谢众多 PWS 患者、他们的护理人员和参与我们试验的临床机构、包括普拉德-威利综合征研究基金会和美国普拉德-威利综合征协会在内的倡导团体、孜孜不倦地支持 Vykat XR 获批的倡导者、FDA 的合作审查流程，以及我们致力于为 PWS 患者提供 Vykat XR 的员工。”
这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 C602-RWP 研究确立了 Vykat XR 在停药期内的疗效，纳入了 77 名先前参与 C602 研究的患者。这些患者已接受 Vykat XR 的开放标签治疗，疗程为 2 至 4 年。患者按 1:1 的比例随机分配，分别接受 Vykat XR 或安慰剂治疗，疗程为 4 个月。
研究的主要终点是使用临床试验嗜食问卷（HQ-CT）评估嗜食相关行为相对于基线的变化。关键次要终点包括研究者对参与者总体病情严重程度和病情变化的评估，分别以临床总体严重程度评分（CGI-S）和临床总体改善评分（CGI-I）进行衡量。
改用安慰剂的患者的食欲过盛症状显著恶化，第 16 周时 HQ-CT 总分较基线增加了 5.0 分。此外，CGI-S 和 CGI -I 评分表明安慰剂组的症状有恶化趋势（分别为 p=0.08 和 0.09），尽管这些并不达到统计学意义。
在接受 Vykat XR 治疗的患者中未发现新的安全信号。常见不良事件包括多毛症、水肿、高血糖和皮疹。
关于普拉德-威利综合征（PWS）
Prader-Willi综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的基因表达异常引起。美国Prader-Willi综合征协会估计，每15000名活产婴儿中就有一名患有PWS。PWS的典型症状是食欲亢进，这是一种慢性且危及生命的疾病，其特征是强烈的持续饥饿感，伴随着食物摄入，极度渴望进食，与食物相关的行为问题，以及缺乏正常的饱腹感，这会严重降低PWS患者及其家人的生活质量。过度进食会导致严重的死亡率（如胃破裂、窒息、因觅食行为导致的意外死亡）和长期的并发症，如糖尿病、肥胖和心血管疾病。
据罕见疾病顾问估计，每10,000至30,000名活产婴儿中，就有1人患有PWS。全球范围内，PWS影响着35万至40万人，全球患病率为每10万人中1至9人。由于暴食症，PWS还可能导致儿童早期肥胖。
“今天对PWS患者群体来说，是一个历史性的日子。FDA批准Vykat XR，代表着在解决PWS患者及其家人长期未满足的需求方面迈出了重要的一步，”美国普拉德-威利综合征协会首席执行官斯泰西·沃德在新闻稿中表示。“我们的家庭不断遭受着暴食症带来的困扰，而Vykat XR为许多人带来了希望。”
参考来源：‘Soleno Therapeutics Announces U.S. FDA Approval of VYKAT™ XR to Treat Hyperphagia in Prader-Willi Syndrome. Soleno Therapeutics. March 26, 2025. Accessed March 27, 2025.’
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(责任编辑：登越药房)
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