土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 VERVE-102 快速通道资格，用于治疗高脂血症和终生心血管风险高的患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。

VERVE-102 是一种体内碱基编辑药物，旨在抑制PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 9 型）基因。预计这将阻止肝脏中 PCSK9 的生成，最终降低血液中的 LDL-C 水平。

目前正在开展一项名为 Heart-2 的 1b 期临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT06164730 ），该试验针对需要进一步降低 LDL-C 的杂合子家族性高胆固醇血症和/或早发性冠状动脉疾病患者进行评估。研究参与者将接受 VERVE-102 三个剂量（0.3mg/kg、0.45mg/kg 或 0.6mg/kg）中的其中一个剂量的静脉输注，作为单疗程治疗。

该研究旨在评估VERVE-102在该患者群体中的安全性和药效学特征。次要结果指标包括血浆PCSK9浓度和LDL-C相对于基线的绝对变化百分比。

Verve 预计将于 2025 年第二季度公布 Heart-2 临床试验的人口统计学数据以及初步安全性和有效性数据。初始数据集预计将涵盖前三个剂量组（0.3 mg/kg、0.45 mg/kg 和 0.6 mg/kg）的参与者，每位参与者将接受至少 28 天的随访。

此外，2025年下半年，Verve仍将按计划报告Heart-2临床试验剂量递增部分的最终数据，向礼来公司（Lilly）提供PCSK9项目的选择加入包，并启动PCSK9项目的2期临床试验。

参考来源：‘Verve Therapeutics receives US FDA Fast Track designation for VERVE-102, an in vivo base editing medicine targeting PCSK9. News release. Verve Therapeutics. April 11, 2025.’

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