Kura向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份关于ziftomenib的新药申请（NDA），这是一种高选择性、每日一次的口服试验性美宁抑制剂，用于治疗具有核磷蛋白1（NPM 1）突变的复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）成年患者。
FDA 预计将在 2025 年第二季度完成为期 60 天的申请审查，该药物的开发商 Kura Oncology 已请求优先审查，如果获得批准，将在 NDA 接受后 6 个月内设定目标行动日期。
关于NPM1 -突变型 AML
AML 是成人中最常见的急性白血病，始于骨髓产生异常的原始粒细胞（白细胞）、红细胞或血小板。尽管 AML 有许多可用的治疗方法，但患者的预后仍然很差，并且仍存在大量未满足的医疗需求。menin 通路被认为是该疾病多种基因变异的驱动因素，其中 NPM1 突变是最常见的突变之一，约占 AML 病例的 30%。虽然 NPM1 -m AML 患者对一线治疗的反应率很高，但复发率很高，生存结果较差，在 R/R 环境中 12 个月的总生存率仅为 30%。
此外，NPM1 突变经常与其他疾病相关基因的共突变同时发生，包括 FLT3、DNMT3A和 IDH1/2，预后在很大程度上受此类共发突变的影响。患有 NPM1 -m AML 和选择性共突变和/或 R/R 疾病的成年患者预后不良，二线治疗中位总生存期仅为约 7.8 个月， 三线治疗中位总生存期仅为 5.3 个月， 四线治疗中位总 生存期仅为 3.5 个月。目前尚无 FDA 批准的针对 NPM1 -m AML 的疗法。
关于Ziftomenib
Ziftomenib 是一种强效、选择性口服的、在研的 menin 抑制剂，目前正在开发中，用于治疗基因定义的AML患者，这些患者存在高度未满足的治疗需求。
在2024 年 4 月根据 Kura 的 KOMET-001 临床试验数据，ziftomenib 获得了 FDA 颁发的突破性疗法认定（BTD），用于治疗携带 NPM1 突变的 R/R AML 成人患者。
参考来源：‘Kura Oncology and Kyowa Kirin announce submission of new drug application for ziftomenib to FDA. News release. Kura Oncology. April 8, 2025. Accessed April 8, 2025.’
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(责任编辑：登越药房)
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