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美国食品药品监督管理局 (FDA) 细胞、组织和基因疗法咨询委员会以 9 比 3 的投票结果认为，现有证据不支持 deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者心肌病的有效性。

Deramiocel 是一种正在研究的细胞疗法，由心球衍生的细胞组成。这些基质细胞分泌生物活性成分（例如生长因子、外泌体），这些成分已被证明具有免疫调节、抗纤维化、抗炎和促血管生成作用。

会议期间，委员会审查了 deramiocel 的生物制品许可申请 (BLA)，其中包括 2 期HOPE-2 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03406780）、HOPE-2 开放标签扩展试验（HOPE-2-OLE；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04428476）和 3 期HOPE-3 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05126758）。

会议文件中，委员会成员承认杜氏肌营养不良症（DMD）及其相关心肌病是治疗选择有限的严重疾病。然而，他们指出，德拉米奥塞（deramiocel）临床试验项目未能提供充分的疗效证据，尤其是在延缓上肢功能或心脏功能衰退方面。 

尽管 HOPE-3 试验确实显示骨骼肌功能和心脏影像学参数有所改善，但由于统计分析方案不同，这些结果仍存在争议。此外，对包括过敏性休克在内的超敏反应的担忧也导致了其获益风险评估结果不尽如人意。

委员会在简报材料中表示：“在对原始 BLA 和 BLA 重新提交的数据进行广泛分析后，FDA 审查小组未能确定可能从 deramiocel 中受益的亚人群。”

针对投票结果，Capricor首席执行官琳达·马尔班博士表示：“我们仍然对HOPE-3数据的可靠性充满信心。在一次感人的公开听证会上，患者、家属和临床医生分享了他们接受治疗的经历，凸显了杜氏肌营养不良症患者群体中尚未得到满足的需求。”

尽管不受委员会建议的约束，但FDA在做出批准决定时会考虑这些建议。预计将于2026年8月22日之前做出监管决定。

参考来源：Capricor Therapeutics provides update on FDA advisory committee meeting for deramiocel.

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