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一项评估 ravulizumab 对 12 岁及以上患有造血干细胞移植后血栓性微血管病 (HSCT-TMA) 的成人和青少年的 3 期试验公布了主要数据。 

Ravulizumab 是一种 C5 补体抑制剂，目前以Ultomiris ® 的商品名获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血性尿毒综合征、全身型重症肌无力和视神经脊髓炎谱系障碍。

这项随机、双盲、安慰剂对照的ALXN1210-TMA-313试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT04543591）评估了ravulizumab在146名年龄在12岁及以上的HSCT-TMA成人和青少年患者中的疗效。符合条件的受试者需满足以下条件：在任何潜在诱因的初始治疗后，TMA持续至少72小时，并且在筛选前12个月内接受过HSCT。

在单臂剂量确认期（第一阶段）之后，研究参与者被随机分配接受静脉注射拉武利珠单抗或安慰剂，同时接受支持治疗，疗程为 26 周（第二阶段）。主要终点是无事件生存期，定义为从随机分组到 TMA 相关临床恶化或死亡的时间。 

结果显示，该研究的第二阶段并未达到主要终点；然而，与接受安慰剂治疗的成人和青少年相比，接受 ravulizumab 治疗的成人和青少年观察到了积极的趋势。 

这些结果源于一项开放标签、单臂 3 期研究（ALXN1210-TMA-314；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04557735 ）的先前发现，接受 ravulizumab 治疗的 HSCT-TMA 儿科患者（28 天至 <18 岁）在第 26 周和第 52 周分别达到了 87.2% 和 73.4% 的具有临床意义的总生存率。 

两项试验中，拉武利珠单抗的安全性均与先前报道的数据以及接受造血干细胞移植（HSCT）患者的观察结果一致。阿斯利康公司表示，完整数据将在未来的医学会议上公布。

公司目前正在推进ravulizumab用于治疗HSCT-TMA患儿的监管申报。此次申报将以ALXN1210-TMA-314试验和ALX-TMA-502（ClinicalTrials.gov标识符：NCT07732361）的数据为依据，后者是一项针对HSCT-TMA患儿和成人患者的二次真实世界数据研究。 

关于 HSCT-TMA 成人患者的潜在下一步措施，Alexion 首席执行官 Marc Dunoyer 表示：“我们将继续与全球卫生当局就成人适应症的潜在下一步措施进行沟通，同时在真实世界数据的背景下推进更多分析。”

参考来源：Update on phase 3 trial of Ultomiris in adults and adolescents with thrombotic microangiopathy after hematopoietic stem cell transplant.

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