土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 HTX-001 快速通道资格，用于治疗有症状的非梗阻性肥厚型心肌病 (nHCM)。 

HTX-001 是一种在研反义寡核苷酸，旨在降低WISPER的表达。WISPER 是一种心脏应激特异性长链非编码 RNA (lncRNA)，通常与肥厚型心肌病（包括非肥厚型心肌病）相关。临床前动物模型已证实，HTX-001 可减少心肌纤维化并改善整体心脏功能。 

目前正在进行一项针对lncRNA的1a/b期临床试验，以评估该疗法的疗效。该研究将评估HTX-001在健康受试者和nHCM患者中，采用多个递增剂量组时的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。首批受试者已于2026年5月开始给药。 

“这项认定体现了提供更佳治疗方案的紧迫性，”HAYA Therapeutics首席医疗官Jordan Shin医学博士表示。“我们的I期临床试验已经启动，快速通道资格使我们能够与FDA更紧密地合作，推进HTX-001的研发。HTX-001是我们正在研发的一种精准RNA引导疗法，旨在重编程导致疾病的心脏成纤维细胞——这些关键效应细胞会驱动心肌纤维化和重塑。”

参考来源：HAYA Therapeutics receives FDA Fast Track designation for HTX-001.

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