美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Yuviwel (navepegritide) 用于促进 2 岁及以上患有软骨发育不全且骨骺未闭合的儿童患者的线性生长。 Navepegritide 是一种 C 型利钠肽 (CNP) 类似物，
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已加速批准 Yuviwel ® (navepegritide) 用于促进 2 岁及以上患有软骨发育不全且骨骺未闭合的儿童患者的线性生长。
Navepegritide 是一种 C 型利钠肽 (CNP) 类似物，旨在拮抗过度活跃的成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 信号传导，从而治疗软骨发育不全患者身材矮小。该药物的获批基于一项随机、双盲、3 期 ApproaCH 试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05598320）的数据，该试验评估了 navepegritide 在 2 至 11 岁经基因确诊的初治软骨发育不全患儿中的疗效。
研究参与者（N=84）被随机分配接受每周一次皮下注射的navepegritide 0.1mg/kg（n=57）或安慰剂（n=27）。主要终点是52周时的年化生长速度（AGV）。
根据美国疾病控制与预防中心（CDC）的身高Z评分，基线平均身高为-5.0，基线平均身高为89厘米（范围：64-120厘米）。身高Z评分采用软骨发育不全特异性（未经治疗的软骨发育不全患儿）和基于CDC（一般人群）的参考数据计算得出。
研究结果显示，在所有预先设定的亚组（包括年龄、性别和地区）中，navepegritide 均能改善 AGV 和身高 Z 评分。在 52 周时，基于 AGV，navepegritide 治疗优于安慰剂（5.9 vs 4.4 cm/年；差异为 1.5 [95% CI，1.0-1.9]；P <.0001）。
与安慰剂组相比，navepegritide 组软骨发育不全特异性身高 Z 评分较基线的最小二乘均值增加 0.3，而安慰剂组为 0.0（差异，0.3 [95% CI，0.2-0.4]；P <.0001）。CDC 身高 Z 评分较基线的变化分别为 0.1 和 -0.2（差异，0.3 [95% CI，0.1-0.5]）。
结果还显示，第 52 周 AGV 治疗的最小二乘均值差异，5 岁以下患者为 1.0 厘米/年，5 岁及以上患者为 1.8 厘米/年。
此外，navepegritide 还展现出持续的长期疗效。在 2 期 ACcomplisH 试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT04085523）的开放标签扩展研究中，所有 57 例患者均继续接受 navepegritide 治疗。结果显示，接受 navepegritide 0.1mg/kg 每周一次治疗 2 年的患者，其 AGV 值得以维持。
使用纳维培瑞肽最常见的不良反应是呕吐、注射部位反应、四肢疼痛和恶心。
“每周一次的 Yuviwel 获得批准是治疗软骨发育不全儿童的一大进步，它首次为医生提供了一种每周一次的药物选择，这种药物得到了 3 项随机、双盲、安慰剂对照临床试验中令人信服的疗效和良好的耐受性数据的支持，”贝勒医学院和德克萨斯儿童医院分子和人类遗传学教授、ApproaCH 研究的研究员 Carlos A. Bacino 医学博士、FACMG 表示。
该适应症的持续批准取决于在验证性试验中对临床获益的验证和描述。
Yuviwel 以冻干粉末形式装于单剂量小瓶中，需自行复溶，共有三种规格：1.3mg、2.8mg 和 5.5mg。推荐剂量根据体重而定。不建议中度或重度肾功能不全患者使用。
据 Ascendis 称，Yuviwel 预计将于 2026 年第二季度初上市。
参考来源：FDA approves once-weekly Yuviwel® (navepegritide) for children with achondroplasia aged 2 years and older.
温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：admin1314)
更多相关资讯