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一项 3 期临床试验公布了主要数据，该试验评估了依佐菲莫德对肺结节病患者的疗效，肺结节病是一种以肉芽肿形成为特征的炎症性疾病。

依佐菲莫德（Efzofitimod）是首创的tRNA合成酶衍生免疫调节剂。其旨在通过神经纤毛蛋白-2选择性地调节活化的髓系细胞，从而在不抑制免疫的情况下减轻炎症，并可能阻止纤维化进展。 

随机、双盲、安慰剂对照的 EFZO-FIT 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05415137 ）评估了 efzofitimod 在 268 名接受口服皮质类固醇（OCS）稳定治疗（联合或不联合免疫抑制治疗）的肺结节病患者中的安全性和有效性。 

研究参与者被随机分配接受静脉注射依佐菲莫德 3mg/kg、依佐菲莫德 5mg/kg 或安慰剂，治疗期为 48 周。治疗方案包括前 12 周指导性类固醇减量，随后持续减量或进行补救治疗，直至研究结束。主要终点是 48 周时每日平均口服避孕药 (OCS) 剂量相对于基线的变化。 

研究结果显示，该研究未达到主要终点。第48周时，依佐菲莫德5毫克/千克组患者平均每日口服避孕药（OCS）剂量较基线下降至2.79毫克，而安慰剂组患者平均每日口服避孕药剂量为3.52毫克（P = 0.3313）。依佐菲莫德5毫克/千克组52.6%的受试者完全停用类固醇，而安慰剂组为40.2%（P = 0.0919）。

研究结果还显示，依佐菲莫德 5mg/kg 组患者的国王结节病问卷 (KSQ) 肺评分显著改善，而安慰剂组则未见改善（KSQ 肺评分与基线相比的变化：分别为 10.36 和 6.19；P = 0.0479）。依佐菲莫德 5mg/kg 组 46.9% 的患者完全停用类固醇，且 KSQ 肺评分稳定，而安慰剂组为 35.7%（P = 0.1241）；而依佐菲莫德 5mg/kg 组 29.5% 的患者完全停用类固醇，且 KSQ 肺评分改善，而安慰剂组为 14.4% 的患者完全停用类固醇，且 KSQ 肺评分改善（P = 0.0199）。 

研究结果还显示，5mg/kg efzofitimod 组预测用力肺活量绝对百分比与基线的变化为 -1.81，而安慰剂组为 -2.11（P = .7875）。 

据报道，Efzofitimod 耐受性良好，其安全性与之前的试验观察到的一致。

aTyr Pharma 总裁兼首席执行官 Sanjay S. Shukla 医学博士、理学硕士表示：“尽管安慰剂反应高于预期，但我们发现，依佐菲莫德治疗与类固醇用量减少幅度更大以及 KSQ-Lung 评分改善相关。这些一致的研究结果表明，依佐菲莫德治疗可能对生活质量产生积极影响，并在减轻类固醇负担的同时维持肺功能，从而为患者带来显著益处。”

该公司计划与美国食品药品监督管理局讨论 EFZO-FIT 的结果，以确定 efzofitimod 治疗肺结节病的未来发展方向。

参考来源：aTyr Pharma announces topline results from phase 3 EFZO-FIT study of efzofitimod in pulmonary sarcoidosis.

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