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  • Brineura获批范围扩大至所有年龄CLN2疾病儿童

    结果显示,接受 Brineura 治疗的 8 名 3 岁以下儿童在最终评估时,无一例在 CLN2 临床评定量表的运动领域出现 2 分下降...

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  • FDA批准Livmarli用于12个月及以上患者的PFIC

    为了尽量减少接触丙二醇等赋形剂,我们已推出了 19mg/mL 配方的 Livmarli 口服溶液,可供 PFIC 患者使用。...

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  • SLS009获FDA罕见病资格,治疗儿童AML

    FDA 授予的罕见儿科疾病资格是继之前授予的孤儿药资格和快速通道资格之后的又一资格。...

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  • FDA批准Remestemcel-L治疗难治性急性GVHD

    Remestemcel-L(Ryoncil;Mesoblast Limited)的生物制品许可申请(BLA)已被FDA接受,可作为类固醇难治性急性移植物抗宿主病(...

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  • FDA批准Zituvimet XR用于治疗2型糖尿病

    Zituvimet XR 提供 3 种缓释片剂强度。...

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  • Fremanezumab 可有效预防儿童发作性偏头痛

    与安慰剂相比,使用 fremanezumab 治疗可显著减少每月偏头痛天数。...

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  • valbenazine 伐贝那嗪喷雾剂配方现已上市

    Ingrezza Sprinkle 有 3 种剂量强度:40 毫克、60 毫克和 80 毫克。...

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  • Eculizumab生物类似药Epysqli获得FDA批准

    该批准得到了数据的支持,表明生物仿制药和参考产品之间没有显著差异。...

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  • Voquezna 获批用于缓解非糜烂性 GERD 引起的胃灼热

    此项批准为患有非糜烂性 GERD 的患者提供了首个此类治疗选择。...

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  • Diamyd获批用于治疗有1型糖尿病风险的儿童患者

    Diamyd 是一种抗原特异性免疫疗法,旨在维持内源性胰岛素的产生。...

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