土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予选择性多巴胺 1 受体拮抗剂 ecopipam 的新药申请 (NDA) 优先审查权，用于治疗患有图雷特综合征的儿童患者。

该新药申请得到了 2b 期（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04007991）和 3 期（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05615220）试验数据的支持。 

在2b期研究中，年龄在6岁至18岁以下、患有中度至重度图雷特综合征（基线耶鲁全球抽动严重程度评分总分[YGTSS-TTS]≥20）的受试者被随机分配接受依可哌泮（n=76）或安慰剂（n=77），每日一次，于晚上服用，持续12周。主要终点是第12周时YGTSS-TTS较基线的平均变化值。 

结果显示，与安慰剂组相比，依可哌泮治疗组的总抽动评分显著降低（最小二乘均值差为-3.44 [95% CI，-6.09，-0.79]；P = 0.01）。该试验还达到了次要终点——图雷特综合征严重程度的临床总体印象，依可哌泮组的改善更为显著（P = 0.03）。最常见的治疗期间出现的不良事件为头痛（15.8%）、失眠（14.5%）、疲乏（7.9%）和嗜睡（7.9%）。

该3期临床试验纳入了6岁及以上的儿童和成人受试者，包括12周的开放标签期和12周的双盲停药期。开放标签期中疗效显著（第8周和第12周YGTSS-TTS评分改善≥25%）的患者被随机分配至继续接受依可哌泮治疗组（43名儿童患者；8名成人患者）或逐渐减量至安慰剂组（47名儿童患者；6名成人患者）。主要终点是6至18岁受试者的复发时间（开放标签期YGTSS-TTS评分改善值下降≥50%）。

研究结果显示，与安慰剂相比，依可哌泮显著降低了儿童患者的复发风险（风险比，0.47 [95% CI，0.26-0.84]；P =.008）。依可哌泮最常见的不良反应（包括开放标签和双盲部分）为嗜睡（11.1%）、焦虑（9.7%）、头痛（9.7%）、失眠（8.8%）、抽动症（7.9%）和疲劳（6.5%）。

两项试验中，均未观察到体重、体重指数Z评分、代谢参数、心电图测量值或精神量表评分出现具有临床意义的变化。也未观察到药物引起的运动障碍。

“如果获得批准，ecopipam 将成为 10 多年来治疗图雷特综合征的首个新疗法，也是 50 多年来首个具有全新作用机制的药物，为患者及其家人提供期待已久的新治疗选择，”梯瓦制药全球研发执行副总裁兼首席医疗官 Eric Hughes 医学博士、哲学博士表示。

预计监管部门将于 2027 年第一季度做出决定。 

参考来源：US FDA accepts Teva’s New Drug Application (NDA) and grants Priority Review for ecopipam, a first-in-class investigational therapy for pediatric patients with Tourette syndrome.

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