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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理用于治疗慢性丁型肝炎的 lonafarnib 新药申请 (NDA) 进行审查。

洛那法尼是一种在研的口服法尼基转移酶抑制剂。它有望通过抑制形成新的丁型肝炎病毒（HDV）病毒颗粒所需的异戊二烯化依赖性组装途径，降低慢性丁型肝炎患者的病毒活性。 

该新药申请得到了 1/2 期临床数据、非临床数据、生产信息以及 3 期 D-LIVR 试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT03719313）的支持。D-LIVR 研究评估了洛那法尼联合利托那韦 (LNF/RTV) 治疗，无论是否联合聚乙二醇干扰素α-2a (PEG)，在接受抗乙型肝炎病毒核苷（酸）类似物维持治疗的丁型肝炎病毒感染成人患者中的安全性和有效性。 

研究参与者（N=407）被随机分配接受以下治疗：每日两次口服LNF/RTV（n=178）、每日两次口服LNF/RTV联合每周一次皮下注射PEG（n=125）、每周一次皮下注射PEG单药治疗（n=52）或安慰剂（n=52）。主要终点为第48周时病毒学应答（HDV RNA较基线下降≥2log10）和生化应答（丙氨酸氨基转移酶[ALT]较基线恢复正常）的复合指标。

结果显示，与安慰剂组相比，LNF/RTV 组和 LNF/RTV 联合 PEG 组在主要复合终点方面均显示出统计学意义上的显著改善。在第 48 周，LNF/RTV 组有 10.1% 的患者（P < 0.001）和 LNF/RTV 联合 PEG 组有 19.2% 的患者（P < 0.0001）达到主要复合终点，而安慰剂组仅有 1.9% 的患者达到该终点。 

研究结果还显示，LNF/RTV 组第 48 周综合应答者中有 44.4% 在 24 周随访期后未接受治疗的情况下仍保持应答，而 LNF/RTV 加 PEG 组第 48 周综合应答者中有 41.7% 保持应答。 

值得注意的是，接受 LNF/RTV 和 LNF/RTV 联合 PEG 治疗的患者中，分别有 24.7% 和 34.4% 在 48 周后达到 ALT 正常化；停药 24 周后，该疗效仍得以维持。此外，LNF/RTV 联合 PEG 治疗组中有 53% 的患者达到组织学缓解（组织学活动指数评分改善 ≥2 分，且 Ishak 评分未见纤维化恶化，由配对肝活检的盲法评估确定）。 

无论是否联合聚乙二醇化（PEG），LNF/RTV治疗中最常见的不良反应为轻度至中度胃肠道事件。LNF/RTV组、LNF/RTV联合PEG组和安慰剂组分别有8.4%、14.4%和3.6%的患者出现严重不良反应。 

“慢性丁型肝炎患者迫切需要针对丁型肝炎病毒生命周期不同阶段的新型疗法，”EIT Pharma联合创始人、斯坦福大学约瑟夫·D·格兰特讲席教授兼医学和微生物学与免疫学教授杰弗里·格伦博士表示，“FDA受理该新药申请是为慢性丁型肝炎患者提供针对这种严重危及生命的疾病的新治疗方案的重要一步，我们期待在整个审查过程中与FDA密切合作。”

参考来源;EIT Pharma announces FDA acceptance of New Drug Application for lonafarnib for treatment of chronic hepatitis D.

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