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一项评估 encaleret 治疗 1 型常染色体显性低钙血症 (ADH1) 患者的 3 期研究公布了主要数据。

ADH1是一种罕见的甲状旁腺功能减退症，由钙敏感受体基因（ CASR ）的功能获得性突变引起。该病的特征是血清钙含量低和尿钙含量高。

“患有 ADH1 的人经常面临日常管理低血钙和高尿钙的挑战，这可能导致癫痫发作、手足搐搦、心律失常、脑钙化、肾结石以及肾损伤或肾衰竭，”甲状旁腺功能减退症协会执行主任帕蒂·基廷在一份新闻稿中表示。

Encaleret 是一种在研的口服小分子药物，旨在选择性调节钙敏感受体蛋白，从而恢复甲状旁腺激素 (PTH) 分泌和钙重吸收。随机、开放标签的 CALIBRATE 试验（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT05680818）评估了 Encaleret 在 16 岁及以上 ADH1 患者中的安全性和有效性。

在为期 4 周的导入期内，参与者继续服用标准治疗补充剂（例如，钙补充剂和/或活性维生素 D）。随后，患者（N=67）按 2:1 的比例随机分配接受恩卡瑞特或标准治疗，疗程为 20 周，之后再进行 4 周的维持期。

主要终点是接受 encaleret 治疗的随机参与者中，在长达 24 周的时间内，白蛋白校正血钙（8.3-10.7mg/dL）和 24 小时尿钙（男性：<300mg/天；女性：<250mg/天）均达到目标范围的比例。

研究结果显示，接受 encaleret 治疗的患者中有 76% 达到了主要终点，在第 24 周时血液和尿液中的钙水平均达到了目标范围，而接受标准治疗的患者在第 4 周时只有 4% 达到了主要终点（P <.0001）。

结果还显示，在第 24 周，91% 的接受 encaleret 治疗的患者的完整 PTH 水平高于参考范围的下限（关键次要终点），而接受标准治疗的患者在第 4 周时只有 7% 达到此水平（P <.0001）。

接受 encaleret 治疗的患者中，71% 的患者在第 3 天就达到了白蛋白校正血清钙的目标范围；到滴定期结束时（第 20 周），接受 encaleret 治疗的患者中有 98% 达到了目标范围，而接受常规治疗的患者中只有 33% 达到了目标范围。

使用恩卡雷特治疗后，校正钙的平均变化量从基线增加 0.82mg/dL，24 小时尿钙的平均变化量从基线减少 200mg/天（从第 4 周到第 24 周），两者P 值均 <.0001。

“这项注册研究取得了令人鼓舞的积极结果，凸显了encaleret在显著改善ADH1患者生活质量方面的潜力，”专注于encaleret研发的BridgeBio旗下子公司Calcilytix的首席医疗官Scott H. Adler医学博士表示，“我们期待与卫生部门密切合作，尽快将encaleret带给患者。”

据 BridgeBio 称，预计将于 2026 年上半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

公司计划于 2026 年第一季度启动一项注册试验，评估 encaleret 对患有 ADH1 的儿科患者的疗效；并于 2026 年启动一项 3 期试验，评估 encaleret 对患有慢性甲状旁腺功能减退症的成年人的疗效。

参考来源：BridgeBio reports positive phase 3 topline results for encaleret in patients with autosomal dominant hypocalcemia type 1.

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