土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予 BIIB080 快速通道资格，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。

大脑中 tau 蛋白的异常积累与AD患者的神经退化和认知能力下降有关。BIIB080 是一种研究性反义寡核苷酸疗法，以微管相关蛋白 tau mRNA 为靶点，阻止致病蛋白的产生。

这项快速通道认证由 1b 期研究及其开放标签长期扩展研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03186989）的数据支持。该试验评估了 46 名患有 AD 导致的轻度痴呆症的患者使用多剂量 BIIB080 的安全性和耐受性。研究参与者被随机分配接受 BIIB080 10mg 每 4 周一次（Q4W）、30mg Q4W、60mg Q4W、115mg Q12W 或安慰剂。在研究的长期扩展部分，参与者接受 BIIB080 60mg 或 115mg Q12W。

研究结果显示，BIIB080 剂量依赖性地降低了脑脊液中的可溶性 tau 生物标志物（t-tau 和 p-tau181）；在长期延长期结束时，所有剂量组的脑脊液 tau 水平均比基线降低了约 60%。在长期延长试验中，早在第 25 周和第 100 周结束时，接受 BIIB080 治疗的患者的脑复合体中也观察到了聚集性 tau 病理学的减少（通过正电子发射断层扫描测量）。

值得注意的是，在接受高剂量 BIIB080（n=16）治疗的患者中，第 100 周的整体临床痴呆评定量表总和、简易精神状态检查和功能活动问卷呈现出积极趋势。

至于安全性，BIIB080 报告的最常见不良事件是头痛、背痛、四肢疼痛、腰椎穿刺后综合征和手术疼痛；所有不良事件均被认为是轻度或中度。

Biogen 研发部负责人 Priya Singhal 医学博士、公共卫生硕士表示：“FDA 授予 BIIB080 快速通道资格令我们备受鼓舞，这凸显了针对阿尔茨海默病 tau 病理的创新疗法的迫切需求。BIIB080 是一种研究性反义疗法，是一种针对 tau 的差异化方法，对患者具有良好的治疗潜力。”

关于 BIIB080

BIIB080 是一种研究性反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在靶向微管相关蛋白 tau （MAPT）mRNA，以减少 tau 蛋白的产生。大脑中 tau 的异常积累是阿尔茨海默病的标志，与神经退化和认知能力下降有关。BIIB080 目前正在对早期阿尔茨海默病患者进行 2 期临床研究（NCT05399888）评估。

2019年12月，Biogen 与 Ionis Pharmaceuticals 行使了许可选择权，并获得了开发和商业化 BIIB080（tau ASO）的全球独家特许权使用费许可。

BIIB080 是首个进入阿尔茨海默病临床开发的 tau 靶向 ASO，目前正在全球 2 期 CELIA 研究中对早期疾病患者进行评估。如前所述， 1b 期研究的结果显示，脑脊液（CSF）中的可溶性 tau 蛋白呈剂量依赖性减少，通过正电子发射断层扫描（PET）测量的脑内聚集性 tau 病理减少，探索性临床结果呈良好趋势，支持临床益处的潜力。在高剂量组中，在认知和功能的多个探索性测量中观察到了良好的趋势。2 期 CELIA 研究现已全面招募，预计将于 2026 年读取数据。

参考来源：‘Biogen’s investigational tau-targeting therapy BIIB080 receives FDA Fast Track designation for the treatment of Alzheimer’s disease. News release. Biogen. April 2, 2025.’

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