美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Uplizna (inebilizumab-cdon) 用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 和抗肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体阳性 (Ab+) 的成年重症肌无力 (gMG) 患者。 gMG 的批准得到
美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Uplizna ® (inebilizumab-cdon) 用于治疗抗乙酰胆碱受体 (AChR) 和抗肌肉特异性酪氨酸激酶 (MuSK) 抗体阳性 (Ab+) 的成年重症肌无力 (gMG) 患者。
gMG 的批准得到了随机、双盲、安慰剂对照的 3 期 MINT 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04524273）的数据支持，该研究评估了 inebilizumab（一种 CD-19 靶向细胞溶解抗体）在 238 名 gMG 患者中的疗效，其中包括 190 名抗 AChR-Ab+ 患者和 48 名抗 MuSK-Ab+ 患者。
如果患者符合以下条件，则可参加该研究：美国重症肌无力基金会临床分类为 II、III 或 IV 级；重症肌无力日常生活活动 (MG-ADL) 评分在 6 到 10 分之间，且其中 50% 以上的分数归因于非眼部项目；或 MG-ADL 评分至少为 11 分；定量重症肌无力 (QMG) 评分至少为 11 分；并且正在接受稳定剂量的皮质类固醇和/或指定的非甾体类免疫抑制治疗。
研究参与者（基线平均MG-ADL评分：9.1；基线QMG评分：17.0）按1:1的比例随机分配接受静脉注射inebilizumab或安慰剂。主要终点是第26周时总体人群MG-ADL评分较基线的变化；总分范围为0至24分，分数越高表示功能障碍越严重。
研究结果显示，在总体人群中，与安慰剂相比，使用inebilizumab治疗可显著改善MG-ADL总评分（-4.2 vs -2.2分；差异，-1.9 [95% CI，-2.9，-1.0]；P <.0001）。
在抗AChR抗体阳性人群中，与安慰剂组相比，伊内利珠单抗组MG-ADL总评分下降了4.2分，而安慰剂组仅下降了2.4分（差异为-1.8 [95% CI，-2.9，-0.7]；P =.0015）。同样，在抗MuSK抗体阳性人群中，伊内利珠单抗组和安慰剂组的MG-ADL总评分分别下降了3.9分和1.7分（差异为-2.2 [95% CI，-4.2，-0.2]；P =.0297）。
在总体人群中，关键次要终点指标QMG总评分较基线的平均变化值方面，观察到伊内利珠单抗组较安慰剂组有统计学意义上的显著改善（-4.8分 vs -2.3分；差异-2.5 [95% CI, -3.8, -1.2]；P =.0002）。抗AChR抗体阳性患者的QMG评分较安慰剂组有统计学意义上的显著改善（差异-2.5分 [95% CI, -3.9, -1.0]；P =.0011）；然而，抗MuSK抗体阳性患者的QMG评分与安慰剂组相比无统计学意义上的显著改善（差异-2.3 [95% CI, -5.3, 0.7]；P =.1326）。
基线时正在服用类固醇的患者从第 4 周开始逐渐减量，到第 24 周达到每天服用 5 毫克泼尼松。值得注意的是，到第 26 周，87.4% 的 inebilizumab 治疗患者和 84.6% 的安慰剂治疗患者的类固醇剂量减少到每天 5 毫克或更少。
第 52 周的结果（探索性分析）也表明，在第 52 周，抗 AChR-Ab+ 人群中，inebilizumab 优于安慰剂，MG-ADL 评分提高了 2.8 分（95% CI，-3.9，-1.7），QMG 评分提高了 4.3 分（95% CI，-5.9，-2.8）。
治疗重症肌无力最常见的不良反应是头痛和输液相关反应。
“在MINT研究中，Uplizna在AChR+和MuSK+患者中均显示出26周时的显著疗效，其中AChR+患者的病情在52周内持续改善，”耶鲁大学重症肌无力诊所主任、全球首席研究员Richard J. Nowak医学博士、理学硕士表示。“MINT研究的独特之处在于要求逐渐减少类固醇用量，因为长期使用类固醇会增加疾病的总体负担。”
Uplizna也适用于治疗抗水通道蛋白 4 抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍成人患者和免疫球蛋白 G4 相关疾病患者。
参考来源：FDA approves Uplizna® for adults with generalized myasthenia gravis.
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