土耳其卫生署正规授权

CSL生物制药公司于6月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已正式批准ANDEMBRY(garadacimab-gxii)用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作。

这款创新药物此前已在澳大利亚、英国、欧盟、日本、瑞士和阿拉伯联合酋长国等多个国家和地区获得上市许可，并计划于6月底在美国市场正式上市。

这是医学界的一个里程碑式突破——Andembry成为首款针对因子XIIa的预防性HAE治疗药物。更令人振奋的是，它还是目前唯一一种从一开始就为所有患者提供每月一次给药的治疗方案。患者仅需15秒或更短时间，通过不含柠檬酸盐的自我注射器完成皮下注射，大大提高了治疗便利性和依从性。

认识遗传性血管性水肿(HAE)

遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见且可能危及生命的疾病，由基因突变引起的补体系统缺陷导致。患者体内缺乏足够的C1酯酶抑制剂，导致缓激肽水平异常升高，引发血管通透性增加。

该病的常见症状包括：

1、喉头水肿：可能导致窒息，约50%未治疗患者因此死亡；

2、腹部剧痛：易被误诊为急腹症，甚至遭遇不必要的手术；

3、四肢/面部肿胀：严重影响外貌与行动能力。

"HAE发作时的疼痛堪比分娩"——许多患者这样描述他们的体验。由于发作不可预测，患者常年生活在恐惧中。传统治疗仅能缓解急性症状或需频繁给药，而Andembry加拉昔单抗的上市将彻底改变这一局面。

Andembry加拉昔单抗的独特机制与突破性优势

与传统HAE治疗药物不同，Andembry加拉昔单抗采用全新作用机制：

1、全球首创靶点

作为首款针对凝血因子XIIa的单抗药物，Andembry通过阻断HAE发病的关键通路，从源头预防水肿发作，疗效更精准。  

2、超便捷用药

每月仅需1次皮下注射，15秒自我注射（预充式注射器，减少刺痛感），患者无需自行配置药物，可轻松居家完成，使用体验更加简便。

3、临床数据亮眼

研究结果显示，与安慰剂相比，加拉达昔单抗治疗使需要按需治疗的遗传性血管性水肿(HAE)每月发作率降低了 91.2%，并使中度或重度HAE每月发作率降低了 93.6%。同时该研究还评估了从第一次给药到治疗结束，每月HAE发作率至少降低 50%、70%、90% 和 100% 的患者比例。

而且Andembry加拉达昔单抗安全性良好，常见不良反应仅为轻微注射部位反应。

HAE患者福音：6月底美国上市，多国已获批

Andembry此前已在澳大利亚、欧盟、日本等地区获批，预计2024年6月底登陆美国市场。CSL公司表示将提供患者支持计划，帮助解决用药可及性问题。  

参考来源：

US Food and Drug Administration approves CSL’s Andembry® (garadacimab-gxii), the only prophylactic hereditary angioedema (HAE) treatment targeting Factor XIIa with once-monthly dosing for all patients from the start. News release. CSL. June 16, 2025.

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。