马萨诸塞州康科德2024年7月25日电/美通社/ -- Italfarmaco 旗下美国罕见病商业部门 ITF Therapeutics LLC 今天宣布，DUVYZAT (givinostat) 在美国上市。DUVYZAT 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗
马萨诸塞州康科德2024年7月25日电/美通社/ -- Italfarmaco 旗下美国罕见病商业部门 ITF Therapeutics LLC 今天宣布，DUVYZAT™ (givinostat) 在美国上市。DUVYZAT 是一种组蛋白去乙酰化酶抑制剂，用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。DUVYZAT 已于2024年3月21日获得美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准。
ITF Therapeutics 总裁 Matt Trudeau 表示：“自 FDA 批准 DUVYZAT 以来，我们的团队一直致力于尽快让杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者群体能够获得这一新的治疗方案。我们还部署了实地团队，并建立了便捷的沟通平台和服务，为患者、护理人员和临床医生提供所需的信息和资源，以便他们就使用 DUVYZAT 治疗 DMD 做出明智的决定。这包括我们最近推出的患者服务项目 ITF ARC，该项目在保险覆盖等方面提供实用信息。我们非常感谢 DMD 倡导领袖在 ITF ARC 开发过程中给予我们的指导。他们的意见对我们设计面向社区的整套服务至关重要。”
“我们还要感谢参与我们临床试验的 DMD 患者、他们的家人、DMD 倡导领袖以及医疗保健专业人士，他们在帮助我们将 DUVYZAT 推广到 DMD 患者群体方面发挥了核心作用。”
FDA 批准 DUVYZAT 是基于关键的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验 EPIDYS (NCT02851797) 的结果。在 EPIDYS 研究中，共有 179 名 6 岁或以上能走动的男孩接受了糖皮质激素治疗，并每天服用两次 DUVYZAT 或安慰剂。
EPIDYS 研究达到了其主要终点，表明接受 DUVYZAT 治疗的患者在完成四级爬楼梯评估的时间上显示出统计学上显著且有临床意义的差异。与安慰剂相比，DUVYZAT 在关键次要终点方面也显示出良好的结果，包括北极星门诊评估 (NSAA) 和通过磁共振波谱法评估脂肪浸润。
使用 DUVYZAT 观察到的大多数不良反应的严重程度为轻度至中度。该研究结果于2024 年 3 月发表 在《柳叶刀神经病学》杂志上。
DUVYZAT 已获得 FDA 的优先审评、孤儿药资格认定和罕见儿科疾病资格认定。欧洲药品管理局 (EMA) 目前正在审查 givinostat 作为杜氏肌营养不良症 (DMD) 潜在治疗药物的上市许可申请。Italfarmaco 拥有国际影响力，已启动或计划启动与其他地区监管机构的磋商，以支持 givinostat 临床数据的审查。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越药业)
更多相关资讯