土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Fesilty ™（纤维蛋白原，人-chmt）用于治疗先天性纤维蛋白原缺乏症 (CFD) 的儿童和成人患者的急性出血发作，包括低纤维蛋白原血症或无纤维蛋白原血症。

该批准基于一项开放标签、单臂3期临床研究（ClinicalTrials.gov 注册号：NCT02065882）的数据，该研究纳入了36例先天性纤维蛋白原缺乏症（CFD）患者、34例先天性无纤维蛋白原血症患者和2例重度低纤维蛋白原血症患者。Fesilty 不适用于治疗纤维蛋白原异常血症。

研究参与者接受了 Fesilty 治疗，共发生 175 次出血事件（45 次创伤性出血、65 次自发性出血、54 次手术出血、11 次“其他”出血），其中 115 次出血为按需治疗，60 次出血为按需预防。

主要疗效终点是基于研究者评估的4分制总体止血反应（OHR），分为优、良、中、无四个等级。其他疗效终点包括输注后1小时最大凝块形成量（MCF）的平均变化。

研究结果显示，根据 OHR 4 分制评分标准，使用 Fesilty 治疗的出血事件中，86% 的疗效被评为优，13% 为良，1% 为中。此外，Fesilty 输注后 1 小时，平均 MCF 变化为 10.76 毫米。

治疗中报告的最常见不良反应是四肢疼痛、背痛、过敏反应、发热、血栓形成、纤维蛋白D二聚体增加、头痛和呕吐。

Fesilty以冻干粉末形式供应，需用单剂量小瓶复溶，每瓶约含1克人纤维蛋白原。剂量应根据每位患者的具体情况进行个体化调整；轻度出血的目标血浆纤维蛋白原水平为100毫克/分升，重度出血的目标血浆纤维蛋白原水平为150毫克/分升。

该产品预计将于2026年上半年上市。

参考来源：Grifols receives US FDA approval for new fibrinogen concentrate, FesiltyTM (fibrinogen, human-chmt).

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