DAWNZERA（donidalorsen，多尼达洛森）是由Ionis Pharmaceuticals开发的首个RNA靶向药物，于2025年8月获美国FDA批准，用于预防12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的发作。其核心机制是通过反义寡核苷酸配体偶联（LICA）技术沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，从而中断HAE发作的炎症信号通路。
关键信息
适应症
适用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。
用法用量
推荐剂量：每4周皮下注射80mg，也可考虑每8周注射80mg。
注射前需将自动注射器从冰箱取出，恢复至室温30分钟，检查溶液是否透明、无色至淡黄色。
注射部位可选择腹部、大腿上部或上臂后部。
疗效数据
Ⅲ期临床研究显示，与安慰剂相比，每4周给药可使月均HAE发作率降低81%，中重度发作减少约90%。
开放标签延长期（OLE）研究中，两种给药方案（Q4W/Q8W）一年后总平均发作率较基线下降94%。
不良反应
最常见包括注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适（发生率≥5%）。
贮藏条件
原包装需2°C-8°C避光保存，室温（≤30°C）下可储存6周，禁止冷冻或高温暴露。
该药物为HAE患者提供了长效治疗方案，通过RNA靶向机制显著降低发作频率
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