Ultomiris（通用名：Ravulizumab，瑞利珠单抗）是阿斯利康开发的一款长效C5补体抑制剂，通过靶向抑制补体蛋白C5的激活，阻断其裂解为C5a和C5b，从而抑制末端补体复合物（C5b-9）的形成，发挥治疗作用。以下是其关键信息：
适应症
全身型重症肌无力（gMG）：用于抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人患者，可改善生活质量并减少复发。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）：针对抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性的成人患者，显著降低复发风险（临床数据显示复发风险降低98.6%）。
阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）：适用于成人患者，抑制血管内溶血。
非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）：用于成人和儿童（≥1个月）患者，抑制补体介导的血栓性微血管病。
给药方案
长效性：每8周静脉输注一次，相比前代药物（如依库珠单抗的每2周给药）显著提高依从性。
剂量：根据体重计算，首次负荷剂量后维持剂量每8周一次。
临床优势
NMOSD治疗：III期CHAMPION-NMOSD试验显示，中位治疗73周内零复发。
gMG治疗：CHAMPION-MG研究证实快速且持续的疗效改善。
注意事项
禁忌症：未解决的脑膜炎奈瑟菌感染或未接种疫苗者禁用。
副作用：需警惕脑膜炎奈瑟菌感染风险，治疗前需接种疫苗并预防性使用抗生素。
Ultomiris的上市为罕见病患者提供了更便捷的治疗选择，尤其在NMOSD和gMG领域展现了突破性疗效
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