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Viltepso （viltolarsen）是一种用于治疗特定基因突变型 杜氏肌营养不良症 （DMD）的 反义寡核苷酸类药物 ，由 NS Pharma 开发。该药物通过静脉输注给药，每周一次，剂量为80mg/kg，主要作用机制是通过跳过抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子，促进功能性蛋白质生成。 ‌

临床应用

‌适应症‌：仅适用于4至17岁男性DMD患者，且需携带特定基因突变（如外显子53跳跃型）。 ‌

‌安全性‌：临床试验中未出现严重副作用，不良反应多为轻度或中度。 ‌

近期进展

2024年5月， NS Pharma 宣布其III期临床试验失败，未能显著改善患者站立时间等指标。尽管如此，公司仍认为该药物可能对DMD患者有益，并与监管机构合作推进后续研发。 ‌

注意事项

临床试验未纳入女性患者或成人，且药物加速审批上市后仍需FDA进一步评估。 ‌

需与类固醇药物联合使用以增强疗效。 ‌

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