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洛美他派（Juxtapid）是一种用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的药物，其作用机制为抑制微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP），从而有效降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平‌。以下是关于该药物的关键信息：

1. ‌适应症与疗效‌

主要用于成人及儿科HoFH患者，可显著降低LDL-C（平均降幅达53.5%）及其他血脂指标（如非HDL胆固醇、甘油三酯等）‌。

在儿科患者（5-17岁）中，通过剂量滴定（2-5毫克起始）同样显示出良好的安全性和有效性‌。

2. ‌安全性‌

常见不良反应为轻度胃肠道或肝脏相关事件，约12%患者报告需特别关注的不良事件（如肝脏指标异常）‌。

3. ‌临床研究‌

3期临床试验（APH-19）覆盖多国中心，证实其长期疗效（80周安全性阶段）‌.

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