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HAEGARDA （ Haegarda ）是由 CSL Behring 公司开发的一款 C1酯酶抑制剂 （C1-INH），用于预防 遗传性血管性水肿 （HAE）发作。该药物于2025年6月获得 美国食品药品监督管理局 （FDA）批准上市，成为首款皮下注射型C1-INH类药物。 ‌

药物特性

HAEGARDA通过皮下注射给药，主要成分为人血浆中提取的C1酯酶抑制剂，经过纯化、巴氏消毒和冻干制备。其工作原理是通过补充患者体内缺乏的C1酯酶抑制剂蛋白，纠正补体系统紊乱，从而减少HAE发作。

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临床试验数据

在多中心临床试验中，90名12-72岁HAE患者被随机分为两组：

每周两次接受40 IU/kg剂量治疗的患者，HAE发作率下降89%；

每周两次接受60 IU/kg剂量治疗的患者，发作率下降95%，其中40%的患者完全无发作。 ‌

适应症扩展

2025年1月，FDA批准HAEGARDA扩大适应症，用于6岁及以上患者的常规预防性治疗。此前，另一款药物 Takhzyro 已获FDA批准用于2-12岁儿童患者。

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