DAYBUE ( 曲非肽 )是 美国阿卡迪亚公司 研发的口服药物,用于治疗 Rett综合征 。该药于2023年3月获美国 FDA 批准上市,适用于2岁及以上成人和儿童患者。
适应症
DAYBUE可改善Rett综合征患者的语言、运动功能退化及社交行为异常等症状,提升生活质量。

用法用量
剂量:根据患者体重确定,例如9-12公斤儿童每日剂量为5000毫克(25毫升),12-20公斤儿童为6000毫克(30毫升),以此类推。
给药方式:口服或通过胃造瘘管(G管)给药,不可使用家用量杯测量剂量。
特殊情况:腹泻、呕吐或体重减轻时需调整剂量,严重腹泻或脱水时应停药。
注意事项
不可与食物同服(除非说明书特别说明)。
首次开瓶后14天未用完需丢弃。
肾功能损害患者需根据eGFR调整剂量。
该药尚未在中国上市,未纳入医保目录
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