TRIKAFTA(中文名:Kaftrio)是福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)开发的一款囊性纤维化(CF)三联疗法药物,由elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor三种成分组成,通过修复CFTR蛋白功能改善症状。
核心信息
适应症:适用于2岁及以上、CFTR基因中至少有一个F508del突变或特定反应性突变的囊性纤维化患者。
作用机制:
Elexacaftor和tezacaftor促进CFTR蛋白成熟并转运至细胞表面;
Ivacaftor增强CFTR蛋白通道功能,从而改善盐和水运输。
疗效:临床显示可显著改善汗液氯化物浓度、肺功能及生活质量。

使用说明
剂量与用法:
2-5岁儿童:每日两次,剂量根据体重调整(需遵医嘱);
6岁以上:早晨服用两片复合片剂(含elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor),晚上服用一片ivacaftor单药。
注意事项:需与含脂肪食物同服,避免漏服超过6小时。
扩展信息
市场地位:年治疗费用约30万美元,是福泰制药的核心产品,覆盖全球约90%的CF患者。
最新进展:2024年12月FDA扩大其适应症至2岁以上患者,并新增94种非F508del突变批准。
如需具体用药指导或购买渠道,建议咨询专业医疗机构或访问官方药品页面(如Vertex官网)。
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