PULMOZYME（通用名：阿法脱氧核糖核酸酶/Dornase Alfa）是一种专为囊性纤维化（CF）患者设计的吸入性药物，通过分解肺部异常增厚的DNA黏液改善呼吸功能。以下是其关键信息：
核心特性
作用机制
作为重组人脱氧核糖核酸酶I，选择性降解气道内游离DNA，降低黏液黏稠度，促进痰液排出。
适应症
联合标准疗法用于CF患者的肺功能管理。
适用于FVC≥预测值40%的患者，可减少需胃肠外抗生素治疗的呼吸道感染风险。
用法与剂量
推荐剂量：2.5mg/次，每日1次吸入（部分患者可能需每日2次）。
给药方式：需使用喷射雾化器或振动筛孔雾化器。
不良反应与禁忌
常见不良反应：声音改变、咽炎、皮疹、胸痛、呼吸困难等。
禁忌症：对药物成分、中国仓鼠卵巢细胞产物过敏者禁用。
生产与成本优化
近期研究显示，酵母系统（如毕赤酵母）已成功生产具有临床活性的人类DNase1，其功能接近PULMOZYME，且生产成本显著低于传统哺乳动物细胞（如CHO细胞）。该技术有望推动药物更广泛应用。
其他说明
目前未在国内上市，未纳入医保。
妊娠及哺乳期用药需权衡利弊，儿科患者安全性已确认
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