【背景】
Ultomiris（通用名：ravulizumab‑cwvz，中文名拉夫利珠单抗）是一种人源化单克隆抗体，由Alexion（现属于阿斯利康）研发，于2018年12月在美国首次获批。其在设计上属于长效型C5补体蛋白抑制剂，用以替代短效药物，如Eculizumab 。
【适应症】
Ultomiris适用于以下4种疾病治疗 ：
阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）：1月龄及以上成人和儿童。
非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）：1月龄及以上成人和儿童（不包括志贺毒素相关的STEC‑HUS）。
广义型重症肌无力（gMG）：成人抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性患者。
视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）：成人抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性患者。
【药效学】
Ultomiris为高亲和力C5补体蛋白抗体，可快速、完全抑制终末补体活性，阻断C5裂解产生C5a和C5b‑9复合物，从而抑制自身免疫引起的细胞破坏和微血管损伤。在gMG患者中，阻断C5有助于防止肌肉细胞被免疫系统破坏 。
【作用机制】
通过结合C5，Ultomiris阻断补体级联反应的最后阶段，防止膜攻击复合体（MAC，C5b‑9）的形成，从而保护红细胞（PNH）、肾小管内皮（aHUS）、神经肌肉连接（gMG）及视神经组织（NMOSD）免受免疫破坏 。
【剂量与贮存】
制剂：静脉注射用浓缩液，浓度为100 mg/mL，每支11 mL（1100 mg）或3 mL（300 mg）。
给药方案：
成人：先给予一次负荷剂，2周后进入维持治疗，每8周一次静脉输注。
儿童（≥1月龄）：根据体重，2周后按4或8周一次给药。
体重分层示例（≥5 kg）：
5–<10 kg：负荷600 mg，维持300 mg每4周；
10–<20 kg：负荷600 mg，维持600 mg每4周；
20–<30 kg：负荷900 mg，维持2100 mg每8周；
≥40 kg：负荷2400–3000 mg，维持3000–3600 mg每8周 。
贮存：请参见说明书具体温控要求，以确保药物稳定性 。
【在研究过程中显示出的好处】
PNH：可显著降低LDH指标至正常范围，减少溶血、血栓、疲劳及输血需求，改善症状。
aHUS：有效抑制补体介导的微血管病变，改善TMA相关体征。
gMG 与 NMOSD：临床数据显示迅速抑制终末补体活性并缓解症状
【禁忌症】
正在感染中且病原为脑膜炎奈瑟菌者。
未接种脑膜炎球菌疫苗或未使白喉-破伤风疫苗达到防护水平（若需紧急治疗，可在抗生素保护下使用） 。
【注意事项】
感染风险：包括脑膜炎球菌及其他包膜细菌（如肺炎球菌、流感嗜血杆菌等），接种疫苗后仍有风险 。
REMS项目：需通过Ultomiris和Soliris双重风险管理计划，医生需登记、教育患者并发放安全卡，患者应随身携带直至停药后8个月。
避免输注干扰：透析、血浆置换或IVIg治疗可降低血药浓度，需额外补充剂量。
不适用于STEC‑HUS患者。
特殊人群：孕妇为B2类，但妊娠及哺乳期数据有限；1月龄以下儿童安全性未确立。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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