背景
Ctexli（chenodiol，鹅掌藤二醇）是一种天然存在的初级胆汁酸，最初用于治疗胆结石。2025年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX），这是一种罕见的脂质代谢障碍性疾病。
适应症
Ctexli适用于治疗成人脑腱黄瘤病（CTX）患者。CTX是一种常染色体隐性遗传病，因CYP27A1基因突变导致固醇27-羟化酶缺乏，引起胆汁酸合成障碍，导致胆固醇代谢物在体内异常沉积，损害神经系统、肌腱、眼睛和其他组织。
用法用量及贮存
用法用量：
推荐剂量为250毫克，每日口服三次。
应整片吞服，可随餐或空腹服用。
治疗前应进行肝功能检查，治疗期间应定期监测肝功能。
贮存：
应储存在室温（15°C至30°C）下，避光、干燥保存。
请将药品放在儿童无法接触的地方。
药效学
在一项随机、双盲、安慰剂对照的交叉停药试验中，Ctexli显著降低了CTX患者的血浆胆甾烷醇和尿液23S-戊醇水平，这些是CTX患者体内异常升高的胆固醇代谢物。治疗28天后，Ctexli组患者的胆甾烷醇水平平均下降了2.3 µg/mL，而安慰剂组则上升了6.2 µg/mL。
作用机制
Ctexli通过补充体内缺乏的鹅掌藤二醇，恢复胆汁酸的正常合成，减少胆固醇代谢物的异常积聚，从而减缓或逆转CTX的病理进程
应该遵循哪些特殊预防措施？
在开始治疗前，应进行肝功能检查，包括肝转氨酶和总胆红素水平。
治疗期间应定期监测肝功能，至少每年一次，或根据临床需要更频繁地检查。
如出现肝毒性症状（如腹痛、恶心、疲劳、尿色加深、皮肤或眼睛发黄、瘙痒等），应立即停止用药并就医。
孕妇、哺乳期妇女及儿童使用Ctexli的安全性和有效性尚未确定，应谨慎使用。
对鹅掌藤二醇或本品其他成分过敏者禁用
不良反应及黑框警告
常见副作用包括：
黑框警告：
Ctexli可能引起严重的肝毒性，尤其是在已有肝病或胆管异常的患者中风险更高。治疗前和治疗期间应定期进行肝功能检查。如出现肝功能异常，应立即停止用药并进行适当的医学评估。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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