背景
Vimseltinib（ROMVIMZA™）是由Deciphera Pharmaceuticals公司开发的一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，主要靶向集落刺激因子1受体（CSF1R）。2025年2月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，特别是那些手术切除可能导致功能障碍或严重并发症的病例。
适应症
Vimseltinib适用于治疗成人症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者，尤其是那些手术切除可能导致功能障碍或严重并发症的情况。
用法用量及贮存
用法用量：
推荐剂量为每次30毫克，每周口服两次，间隔至少72小时。
可随餐或空腹服用。
胶囊应整片吞服，不可打开、咀嚼或压碎。
如需调整剂量，应根据患者的耐受性和不良反应情况进行。
贮存：
应储存在原包装中，避免潮湿和高温，具体贮存条件请参阅药品标签。
药效学
在一项名为MOTION的III期临床试验中，Vimseltinib显示出显著的疗效。在第25周时，Vimseltinib组的客观缓解率（ORR）为40%，而安慰剂组为0%。
此外，Vimseltinib组在改善活动范围、身体功能和疼痛方面也表现出统计学上显著的优势。
作用机制
Vimseltinib通过选择性抑制CSF1R的激酶活性，阻断CSF1信号通路，减少炎症细胞的募集和肿瘤细胞的增殖，从而达到治疗TGCT的目的。
应该遵循哪些特殊预防措施？
肝毒性： 治疗前应评估肝功能，包括AST、ALT、总胆红素和碱性磷酸酶（ALP）。治疗开始后，前两个月每月检测两次肝功能，第一年每三个月检测一次，之后根据临床需要进行监测。如出现肝功能异常，应根据严重程度调整剂量或停止用药。
胚胎-胎儿毒性： Vimseltinib可能对胎儿造成伤害。育龄女性和有生育潜力的男性在治疗期间及最后一次用药后一个月内应使用有效的避孕措施。孕妇应避免使用本药。
过敏反应： Vimseltinib的14毫克和20毫克胶囊含有FD&C黄色5号（柠檬黄）和FD&C黄色6号（夕阳黄），可能引起过敏反应，尤其是在对阿司匹林过敏的患者中更为常见。
血肌酐升高： Vimseltinib可能导致血清肌酐水平升高，但通常不影响肾功能。治疗期间应使用不依赖于血清肌酐的替代方法评估肾功能。
不良反应及黑框警告
常见不良反应（发生率≥20%）：
- 眼周水肿
- 疲劳
- 皮疹
- 胆固醇升高
- 外周水肿
- 面部水肿
- 中性粒细胞减少
- 白细胞减少
- 瘙痒
- ALT和AST升高
黑框警告：
截至目前，Vimseltinib尚未被FDA要求标注黑框警告。
然而，鉴于其可能引起严重肝毒性和对胎儿的潜在危害，临床使用时应高度重视相关风险，并严格按照监测和预防措施进行管理。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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