背景
Ryoncil（通用名：remestemcel-L-rknd）是由Mesoblast公司开发的异体骨髓来源间充质基质细胞（MSC）疗法，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗2个月及以上儿童的SR-aGVHD，成为首个获批的MSC疗法。
适应症
Ryoncil适用于治疗2个月及以上儿童的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。
用法用量及贮存
用法用量：
推荐剂量为每次2×10⁶个MSC/kg体重，通过静脉输注，每周两次，连续4周，共8次输注，间隔至少3天。
在首次剂量后28±2天评估疗效，根据疗效决定是否继续治疗：
完全缓解（CR）：无需进一步治疗。
部分或混合缓解：每周一次，连续4周，共4次输注。
无反应：考虑其他治疗方案。
完全缓解后复发：每周两次，连续4周，共8次输注。
贮存：
Ryoncil为冷冻细胞悬液，必须在≤-135°C的液氮蒸汽相中保存，直至使用前立即解冻。
每个6 mL冷冻小瓶含有约25×10⁶个MSC。
药效学
在一项多中心、单臂的临床研究中，54名SR-aGVHD患儿接受Ryoncil治疗。28天时，总体反应率为70%，其中30%达到完全缓解，41%为部分缓解。反应持续时间中位数为54天（范围7至159+天）。
作用机制
Ryoncil含有异体骨髓来源的间充质基质细胞（MSC），这些细胞具有免疫调节作用，可抑制T细胞的活化和炎症因子的分泌，从而减轻免疫系统对宿主组织的攻击。
应该遵循哪些特殊预防措施？
在输注前30–60分钟预先给予皮质类固醇和抗组胺药，以减少过敏反应的风险。
输注过程中应密切监测患者，若出现呼吸困难、低血压、发热、紫绀或低氧血症等反应，应立即停止输注并进行处理。
由于Ryoncil来源于人类供体细胞，存在感染传播的风险，应在有经验的医疗机构中使用，并遵循无菌操作规范。
孕妇和哺乳期妇女使用Ryoncil的安全性尚未确定，应权衡利弊后使用。
不良反应及黑框警告
常见不良反应：
感染（病毒性、细菌性或病原体未明确）
发热
出血
水肿
腹痛
高血压
严重不良反应：
呼吸衰竭（9%）
肠气囊肿（7%）
金黄色葡萄球菌败血症（<5%）
禁忌症：
对二甲基亚砜（DMSO）或猪、牛蛋白过敏者禁用。
黑框警告：
截至目前，Ryoncil未被FDA要求标注黑框警告。然而，鉴于其可能引起严重过敏反应和感染传播的风险，临床使用时应高度重视相关风险，并严格按照监测和预防措施进行管理。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
更多相关资讯